药物经济学研究

12月26-27日，药物经济学和真实世界研究进展与政策应用学术会在北京成功举办。本次大会由中国中药协会主办，中国中药协会药物经济学专业委员会、真实世界研究专业委员会以及世中联上市后再评价专业委员会共同承办，会议得到中国循证医学中心、北京大学中国卫生经济研究中心、天津中医药大学循证医学中心、北京中医药大学循证医学中心、北京中医药大学北京中医药研究院、中国中药协会药物研究评价技术中心以及中西融合+组织等单位的大力支持。大会以“药物经济学和真实世界研究进展与政策应用”为主题，围绕“真实世界研究”、“人用经验”、“ 药物经济学评价”、“价格谈判”、“按病种支付”等热点、难点、关键点问题进行专题讨论。来自全国各地的30余位方法学讲者、主持通过现场和线上相结合的形式，参与到大会的学术活动中，共计进行38个专题报告，吸引了现场200余位参会代表，以及5万余学者专家线上关注学习。大会主席、中国中药协会药物经济学专委会主委刘国恩致辞并做《宏观经济与国家医改政策》主旨报告。刘教授引用数据分析指出，我国居民消费的反弹速度不如政府投资的反弹速度，如何实现国际国内经济“双循环”？通过对比中美居民消费结构，刘教授认为我国居民尚有巨大的消费潜力，应从城市化和收入制度改革两方面着手改善。刘教授还就医疗消费、医保制度改革等问题发表了自己的见解。中国循证医学中心创建主任李幼平在《从循证医学的中国探索，看中医药临床研究的全程质控和疗效评价后挑战和机遇》主旨报告中提到，循证医学因为需要而产生，因为使用而发展，因为真实而不完善，因为不完善才有继续发展的空间，在近30年的积累与实践过程验证了循证理念在知识运行规律中的优势作用?同时衍生的循证科学在共性规律基础下正在以更广泛地科学提升知识产生和实践过程的效率?质量与准确性作为新的使命?循证医学的未来发展需要超越目前医学学科的思路,在科学优化过程的原则下包容性连接不同价值观与实践模式的新领域;同时加强组织建设方法学,保障循证理念能稳健地发挥其科学支撑作用?解放军总医院第一医学中心肾脏病科谢院生介绍，到中西医结合吸收了中医药学和现代医药学各自的特色和优势，是实现中西医并重的国家战略的有效途径，要把中医的优势和整体观和辨证论治的特色与现代医学对疾病本质的深入了解结合起来，在循证医学研究的基础上为中西医结合诊治疾病的优势提供科学证据。通过中西医结合研究解决中医药“是否有效、哪方面有效、为什么有效”是当前影响我国中医药事业高质量发展的关键难题。国家卫健委卫生发展研究中心肖月以《药品临床综合评价管理指南》为背景，介绍了儿童药品临床综合评价的流程，阐明了安全性、有效性、经济性、适应性、创新性、可及性等综合评价方法的参考指标、评价步骤、评价设计、评审方法和数据来源等内容，强调要科学指导和有序推动国家儿童药品临床综合评价工作的开展。本次大会共设四个分论坛，围绕“中医药真实世界研究新进展，大数据与统计，人用经验、院内制剂与创新药，药物经济学与儿童临床评价 ”等专题展开高峰对话、经验分享等学术交流，共同推动国内中医药真实世界研究和药物经济学的发展，为新时代中医药事业发展做出新贡献。【来源：人民网-人民健康网】声明：转载此文是出于传递更多信息之目的。若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请作者持权属证明与本网联系，我们将及时更正、删除，谢谢。 邮箱地址：newmedia@xxcb.cn

作者：中国医疗保险来源：则裕沙龙随着我国医改的不断推进，药品的经济性问题日益受到重视，而名为“药物经济学”的学科也日渐成为“显学”。在我国众多的医改政策文件中，包括近期医保部门推出的医保用药管理暂行办法征求意见稿中，就多次出现了药物经济学、药物经济性等字眼，凸显了政府管理者对这门学科技术的重视。翻开时下流行的药物经济学教材，会发现其中所阐述的主要内容，是如何计算医药产品在应用过程中所产生的成本、所获得的健康收益，从而对药品的投入产出比（经济性）及其预算冲击进行评价，并由此对药品价格的合理性进行判断。这样的内容，其实属于评价技术，是对药品在某个定价水平时的经济性的评判。是否，药物经济学就只包括这些内容？是否，作为两门博大精深的学科--药学和经济学--的交叉领域，药物经济学也还有其他更广大、更重要的内涵？这个问题，其实是值得探讨的。通过对药品的投入产出比和预算冲击的分析，来评价药品的经济性（核心内涵是价格合理性），从而达到优选药品和合理定价的目的。这样的思路，看似很美，其实现实中困难重重。价格，是市场供求关系的投影，就如同天上有明月、水中有倒影。市场供求变化多端，形成的价格变动也诡谲莫测，由此驱动市场主体来实现优胜劣汰、资源优化配置。如果对环境变化置之不理，而只是通过计算来确定某种“合理的价格”、选择“经济性较优的产品”，岂非水中捞月？只有在一个具体情境下，当各变量都被固定，使用经济学评价才能实现优选。例如，一位医生在开处方时，患者的病情、可选的治疗方案、医药产品的价格等等都是明确的，此时可以通过对不同备择方案的投入和产出进行计算，从而优选处方。又例如，在某药品申请医保准入时，在那个节点上参保人的构成、既有治疗技术、药品的价格都是明确的，于是可以基于科学评价来合理定价和准入。但这样的评价和决策，只是针对当时那个具体情境的，并不具备稳定的长期价值。时过境迁，环境变化，当时做出的决策可能就不合适了。例如，诊疗过程中当时判断某药品最适宜，随着病情进展就需要重新判断和及时更换；准入决策中当时判断某药品的价格适宜、经济性较好，但随着相关产品的价格变化和临床诊疗路径的变迁，该药品的价格就需要进行调整，否则就不具备经济性。等等例子，不胜枚举。世事多变，尤其是涉及到价格和成本等经济学变量，单次的经济学评价和决策并没有长期意义。但追求有限资源的合理使用是人们的永恒追求，因此对经济学评价的需求，也是稳定存在的。由此，既然人们需要经济学评价，而单次评价结果又缺乏长期价值，那就必须追踪环境的变化情况，持续反复的开展经济学评价，不断调整决策和行为，来追求资源配置的动态优化。这，应该是人类社会必然的选择。但是，经济学评价，包括我们的药物经济学评价，涉及变量众多、分析过程复杂。要想反复持续的开展评价，就必须建立经济简捷的技术和工具，否则难以为续。在目前的药物经济学评价工作中，普遍还采用“手工作坊”的方式，由一些专业人员去多途径收集数据、计算经济学评价结果、进行不确定性分析、撰写报告并进行学术发表。坦白说，这样的药物经济学评价方式，成本太高、效率太低，是难以满足动态快速的决策需求的。以发展的眼光看，药物经济学评价必须和大数据、计算机AI技术等结合起来，在研究人员建立理论、厘清逻辑的基础上，由计算机进行实时动态分析，从而满足动态决策的需求。现在很多城市都在建设交通领域的“城市大脑”，通过对复杂的实时交通数据的分析，来帮助工作人员进行灵活快速的决策与管理。未来，在医学领域也应该有类似的“大脑”，通过对患者或人群健康数据的实时分析，来帮助进行动态准确的卫生决策。所以，对实时高效的药物经济学评价技术的探求，应该是该学科重要的研究方向。我们应该逐步减少研究人员手工式的、费时费力的、某个具体情境下的药物经济学评价工作。目前这方面的应用也初见端倪。在我国医保谈判准入中，厂商提交药物经济学报告时，被鼓励同时提交“电子计算表”。决策者不仅仅是看研究报告，也可以通过电子计算表来动态分析不同价格水平下、不同变量取值下药品的经济性结果，就体现了这方面的决策需求。当然，谈到这里，还都是在讨论药物经济学评价。虽然，对成本和产出进行分析，支持合理决策、促进资源有效配置，是经济学的基本理念，但这种评价工作并不是经济学真正的精髓所在。人类社会与自然世界的不同，在于人是有智慧、有主观能动性的。当建立了一个新规则后，自然世界会基于既有规律继续运行，而人类则会根据规则变化来调整自身行为，从而很可能会得到与最初预期不同的结果，甚至会导致规则失效。在药物经济学领域，我们可以基于经济学评价来优选医药技术并加以临床推广。但这样的决策做出后，人们就会有相应的对策和行动，从而使得结果难以预料。例如，经济学评价阐释了某药品的经济性，但其对照药品进入带量集采而大幅降价，使得在临床上继续推荐这种“经济性较优”药品，显得尴尬可笑。又例如，医院发现某药品经济学评价中所强调的“长期卫生成本节约”，根本就和医院的成本收益没关系，因此不愿意使用这种被推荐的药品，预期的资源使用效率由此发生偏差。可见，通过静态的经济学评价来指导决策，不仅面临环境变量的多变性，而且会遭遇人们的主动应对，往往难以实现最初的决策意图。这是人类社会经过长期探索、在反复遭受教训后认识到的一个道理：通过静态的计算来追求资源的最优配置，往往难以如愿，必须尊重人们的主观能动性，通过建立合适的规则来引导人们的行为，才有可能实现目标。通过建立规则来引导人们行为，而不是基于静态计算来直接分配资源，这是经济学真正的思想精髓所在，也适用于药物经济学领域。通过药物经济学分析，可以全面的发现医药技术在实际应用中丰富的成本和产出：短期的和长期的，直接的和间接的，主观的和客观的，等等。这些成本和产出，在不同情境下会发生变化，并且这些成本和产出在不同群体或组织中有着不同的分布，从而促使人们产生不同的行为取向。全面理解这些药物经济学分析内容，不仅能帮助人们在一个具体情境下进行决策，更重要的，是能够帮助人们预测和理解未来的可能变化，从而进行合理的制度安排。举个例子吧。中国的基本医保是从职工医保开始的，保护劳动力是重要的政策目标。能够减少误工误时的医药技术，是医保管理者所乐见的，但这种发生在医院之外的成本和收益，就难以被纳入医疗的决策考量，从而导致这样的医药产品可能会应用不足、社会效率因此受损。通过药物经济学研究发现并揭示了这一点，就可以提示决策者要制定相应的规则，建立医保和医院利益兼容的制度。如果不建立这样的制度，单纯依靠经济学评价结果来优选并推行有经济性的药物，很可能是难以达到目标的。可见，通过药物经济学研究，来帮助建立更有效更适宜的医药制度，才是药物经济学更为广阔而重要的领域。行文至此，对本文的内容作一个总结。目前在我国医改中日益受到重视的药物经济学，其内容绝不仅仅是对医药产品成本和产出的评价，这仅仅是这个学科的开始，而不是其终结。事实上，静态的对药品的成本产出进行评价，并基于此去阐述经济性和价格合理性，是药物经济学中最“Low”的层次。更符合决策需求的，是建立高效简捷的药物经济学分析技术和工具，以帮助决策者在动态变化的环境中更有效的分析医药经济性，从而进行动态决策。更终极一些的，则是通过药物经济学研究来帮助阐述人们的决策倾向，从而建立适宜的制度安排，来引导人们的行为，实现资源有效配置，这是药物经济学更应该重视和开展的内容。由于笔者才疏学浅，对于药物经济学这门博大学科的理解也是粗浅，本文的阐述如有不当，请读者多批评指正。至于题目中的药物经济学“正名”之说，也只是一句戏言。希望本文中的思辨，能促进大家的思考和交流，以帮助这门学科在我国卫生领域中有更清晰理性的发展。原标题：为药物经济学“正名”本文转载自其他网站，不代表健康界观点和立场。如有内容和图片的著作权异议，请及时联系我们（邮箱：guikequan@hmkx.cn）

《中国药物经济学》杂志是经国家新闻出版总署正式批准，由农工民主党中央主管，中国中医药研究促进会主办，中国人民解放军北京军区总医院承办的国家级医学期刊。国内刊号：CN11-5482/R，国际刊号：ISSN1673-5846。杂志为全国性以药物经济学研究为主题的综合性学术类期刊。办刊宗旨：促进药物经济学在药政管理及医疗保险、新药研发与定价、临床合理用药、药品资源合理配置、临床药学等方面的应用。作为一份面向医药卫生、新药开发、药品定价、药品流通和医疗保险等多领域实践应用为一体的专业性学术期刊，《中国药物经济学》杂志不仅是全面介绍药物经济学理论知识和实践案例的第一份药物经济学综合性学术期刊，也是社会各界了解药物经济学的权威窗口。《中国药物经济学》刊登多领域的理论与实践新进展、新成果方面的文章，具有较强的指导性、可读性、适用性，是广大医药卫生工作者发表文章进行学术交流的园地。征稿要求1、文题：应简明确切反映本文的特定内容，一般不用副标题，尽可能不使用代号。文题以20个汉字以内为宜，力求简明、醒目、反映文章的主题。本刊每版2000字符，请作者根据版面情况投稿！2、摘要：采用结构式文摘，即目的、方法、结果和结论四部分。摘要部分一般不超过二百字。3、关键词：摘要下标引3-5个关键词，请参考最新版《IndexMedicus》中的医学主题词《MesH》,若无该词可使用自由词自由词4、图表：凡文字能说明的内容尽量不用表和图，正文、表、图三者中的数据不应重复，统计表应另纸绘出附在稿件中，以便审阅。表有表题，图有图题及各自的编号，采用三线表或王字表，表中数据务必核实，纵横之和一致，小数点后最少保留一位。统计学处理结果用p<0.5,p<0.05,p<0.01三档表示。5、医学名词和药物名称：使用医学名词、药物名称应注意前后统一。必须使用全国自然科学名词委员会公布的各科名词，医学名词不得随意缩写，如所用名词过长，而文稿中又需多次使用则在第一次引用时在全名词后加圆括号，注明缩写，药物名称以《中国药典》和《中国通用药名》为准，英文药物名称采用国际非专利药名。6、计量单位：按我国法定计量单位为准。标点符号、数字用法等均按国家标准执行。计量单位的书写必须规范，不应使用已废止的单位。7、标题符号：正文中标准层次的编号按GB/1.1-1993和GB7713-87的规定,采用阿拉伯数字分别编号，一般不超过4级。第一级标题1；第二级标题1.1；第三级标题1.1.1；第四级标题1.1.1.1。全部左顶格写，正文内序号用①、②等。8、讨论：重点阐述本文新的发现及得出的结果与观点，在结果中不要重复已叙述的内容。9、来稿请寄本刊编辑部 [3-4]来源：无忧文秘新学术 微信公众号无忧文秘新学术更多价值资讯请来，无忧文秘新学术

新华网上海6月10日电（肖寒）随着近年来医疗科技的不断进步，除放疗、化疗、靶向治疗等手段外，肿瘤免疫治疗也成为治疗肺癌等恶性肿瘤的新选择。但由于新药成本高、价格贵，免疫肿瘤药物等创新抗癌药的药物经济学研究一直以来都是医学界探讨的热门话题。近日，2019国际药物经济学与结果研究年会在美国召开，复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授、博士生导师胡善联于会议现场分享了《纳武利尤单抗用于我国化疗经治晚期非小细胞肺癌患者的经济学评价》（以下简称《评价》），该研究以治疗非小细胞肺癌的创新药物纳武利尤单抗为例，评估了其相较于化疗用于非小细胞肺癌二线治疗的成本效果。在接受媒体采访时，胡善联表示，创新抗癌药的价值首先体现在临床上，与传统治疗手段如化疗相比，免疫肿瘤药物可提高患者长期生存，在副作用、安全性方面表现更好，在提升患者生活质量方面体现了一定价值。胡善联提到，同样值得关注的是免疫肿瘤药物带来的经济价值。根据《评价》研究结果显示，纳武利尤单抗可以有效减少后续治疗费用并节约不良反应平均管理费用，每位患者后续治疗费用节省约59%；每位患者在接受治疗期间相较传统化疗能够节约不良反应平均管理费用达98%。“药物的价值，最终体现在患者的获益上。对于患者而言，免疫肿瘤药物为其带来长期生存的期望，这是患者对于生命的希望价值。”他补充，“再推而广之，从全社会角度来看，通过免疫肿瘤药物等创新抗癌药的治疗，患者病情得到有效控制，一定程度上减少了病患照顾成本，相应来说即减轻了国家和社会的负担”。全面考量药物价值 减轻患者治疗负担“深化医疗、医保、医药联动改革；17种抗癌药大幅降价并纳入国家医保目录”“实施癌症防治行动，推进预防筛查、早诊早治，着力缓解民生痛点……”近年来，我国在癌症的防治上下足功夫，通过多层次联动，力争保障癌症患者的利益与生命健康，这也意味着未来将会有更多抗癌药进入医保目录，为更多患者减轻经济上的负担。但医保基金毕竟有限，如何发挥其最大价值是需要思考的问题。胡善联说，此前，我国医保评估的主要办法还是基于临床医生的经验，通过投票遴选出药物，但这种方式相对比较主观，不能完全客观地评价药物的效果与价值。虽然目前国家政策正体现着药物经济学的重要性，但未来实践仍需进一步强化理念与方法，真正发挥药物经济学的科学意义与参考价值。对于医保目录如何实现合理扩容，胡善联建议，在有限的医保基金池中，需要尽可能减少辅助用药等医保投入，腾出空间覆盖更多疗效及价值确切的创新药物，即“腾笼换鸟”；另外，在价格谈判时，也不能一味追求药物低价格，应全面考量药物价值，推动合理用药，避免药物用量上的浪费，帮助我国的医保基金更加合理地使用。期待临床新药入医保 提升用药可支付性据了解，我国正积极开展医保目录调整等相关工作，目前免疫肿瘤药物等临床新药尚未被纳入医保。胡善联表示，首先，免疫肿瘤药物等新药在国内上市的时间较短，我国首个免疫肿瘤治疗药物在去年刚刚引入市场；其次，考虑到价格方面的因素，很多人认为在有限的医保基金内，医保无法承担价格高昂的免疫肿瘤药物。“但通过此次研究评价发现，相较于传统的化疗，免疫肿瘤药物的价值要综合考量，其价值体现在多个维度。”他建议，可通过遴选一两个获批的适应证进入医保目录的方法，进一步观察以证实其价值。那么，哪些药物更具纳入医保的价值？胡善联认为，首先应考虑那些临床亟需的疾病领域，尤其是癌症等重大疾病领域，并通过更广泛维度的评估体系以定义药物的价值；其次，创新药物值得重点考虑，尤其是肿瘤医疗的负担较重，建议加大抗肿瘤创新药物的选择和使用；第三，从社会价值加以判断，对于癌症而言，抗癌药纳入医保具有更为广泛的社会意义，它使得患者用药的可及性得到进一步保障。胡善联期待，未来免疫肿瘤药物等更多临床创新抗癌药物能够纳入到医保目录，进一步提高患者的用药可及性和可支付性，“希望未来能够通过政策引导、多方联合探索、多层次支付改革等帮助癌症治疗形成更完善的体系，使更多患者受益。”

图为国家卫计委卫生发展研究中心卫生技术评估研究室主任赵琨董子畅摄中新网北京4月24日电(记者董子畅)由北京大学公共卫生学院主办的2017北京大学药物经济学媒体研讨会24日在北京大学医学部召开。会上，一个以大数据为背景的全新概念“精准药物经济学”理论首次对媒体发布。药物经济学作为一门新兴学科，正在被越来越多的国家所重视。据介绍，这个研讨会旨在促进中国药物经济学研究发展、探索科学精准的药品评价机制并推动适合中国的药物经济学评价体系的完善、从而充分发挥药物经济学对医药卫生体制改革与发展的科学指导作用。国家卫计委卫生发展研究中心卫生技术评估研究室主任赵琨在会上说，卫生技术评估及药物经济学对于提高公共卫生基金效率意义重大，应该成为政策科学制定与调整的决策工具。随着中国医疗费用支出增涨迅速，新一轮医疗体制改革的深入，如何科学评价并有效配置医药资源，如何选择最具有成本效果的治疗手段，提高人民健康水平，成为中国医学科学发展的重大课题和艰巨任务。“作为新兴的交叉学科和方法体系，从宏观上讲，药物经济学是应用经济学等相关学科的知识，研究医药领域有关药物资源利用的经济问题和经济规律，研究如何提高药物资源的配置和利用效率，以有限的药物资源实现健康状况最大限度的改善和提高的科学。”中国药学会药物经济学专业委员会副主委吴久鸿说。吴久鸿认为，从微观上讲，药物经济学是应用经济学、流行病学等多学科研究方法，识别、测量和比较不同药物、治疗方案及卫生服务项目的成本和产出，有效提高药物资源的配制和利用效率，在有限资源条件下最大限度满足药品可获得性与利用的评价方法。药物经济学基于“药物价值”的客观评价方法，在国际成熟市场获得广泛应用和认可，在中国也越来越受到重视，将为医保目录评审、招标采购、价格谈判等国家医改提供工具、方法论和决策依据，并在深化中国医疗体制改革中发挥越来越重要的作用。近年来，随着医疗大数据和精准医疗等学科的发展，将大数据驱动的精准医疗转化为临床实践、从而改善卫生决策成为可能，以真实世界数据为背景的精准药物经济学也应运而生。2016《精确卫生经济学和结果研究支持精准医疗：大数据在创建价值之路上可满足各种患者的需求》报告首次在《个体化医疗杂志》上发表，提出“精准药物经济学”理论。作为该报告作者之一的辉瑞中国药物经济学及结果研究副总监董鹏，今天首度面向媒体和公众解析这一前沿概念。董鹏表示，给予足够的时间，精准药物经济学能够不断进化并替代传统方法。精准药物经济学能通过有效的医疗资源配置而实现精准医疗的承诺。精准医疗和精准药物经济学的共同目标不仅是让患者享受到个体化的最优医疗服务，而且是让总体的社会医疗资源配置在现有的花费下取得最好的结果。(完)

如需报告请登录【未来智库】。研究背景医保谈判逐渐常态化，已经成为创新药快速进入医保的主流途径。2019 年医保谈判共 150 个品种，包括 119 个新增谈判药品和 31 个续约谈判药品，共有 97 个药品经谈判纳入国家基本医保乙类目录，包括 70 个新增谈判药品和 27 个续约药品，价格较医保谈判前平均降幅分别达到了 60.7%和 26.4%， 部分品种降价温和，但巨幅降价者也不乏其例，例如 3 种丙肝创新药价格降幅平均在 85%以上。此次谈判中部分品种巨大的降幅引发了投资者的广泛担忧，是否未来创新药的价格在进医保时都会面临如此剧烈的降幅？什么样的创新药在价格谈判中会更有优势？为解决投资者的疑问，我们特别撰写了这篇创新药经济学深度报告，阐述创新药定价背后的经济学原理，为未来的创新药投资提供参考。1、创新药投资的核心是什么？1.1 、创新药赚钱的本质：垄断的竞争格局创新药区别于仿制药的关键在于拥有专利保护，一套完善的专利网可以为创新药企业有效阻隔后来竞争对手，维持某个药物分子甚至某个治疗领域的垄断竞争格局，以此获得较高的定价权与渗透率。以辉瑞的立普妥（阿托伐他汀）为例，在专利保护期内，该专利药是全球销售额超过百亿美金的超级“重磅炸弹”药物，支撑如此优秀销售额的因素，除了阿托伐他汀相比传统他汀类药物更加优秀的疗效之外，专利保护形成的垄断竞争格局是重要因素。但在 2011 年，FDA 批准仿制药上市之后，原研药立普妥的销售额即迅速下滑。1.2 、竞争格局的关键：不可替代的临床价值任何药物的核心竞争力必然是临床价值。以立普妥为例，该药物 1996 年获批上市，在多个临床试验中击败传统的他汀类药物，如洛伐他汀（1987 年上市）、普伐他汀（1991 年上市）、辛伐他汀（1991 年上市），在降低血脂的各项终点指标上胜出，成为当时他汀类药物的 Best-in-Class。立普妥的强大临床价值成为其百亿美元销售额的基石。竞争格局的关键在于临床价值的优势，而非“创新药”的概念。以全球最早上市、目前销售额最高的两个 2014 年上市的PD-1 单抗为例，尽管 Opdivo 以创新药的注册分类上市，且起步阶段放量快于 Keytruda，但由于同为抗PD-1 单抗，药理作用相近，临床效果相似，并未形成垄断型竞争格局；而Keytruda 又凭借肺癌一线等大适应症的率先获批后来居上， 随着其他PD-1/L1 类单抗陆续上市，该类抗体药竞争格局日趋激烈。PD-1/L1 类药物之所以尚未过专利期便已面临激烈的竞争格局，其原因就在于没有实现明显优于同靶点竞争对手的临床价值。而反观阿卡波糖的国内市场，虽然已过专利期，有仿制药上市，但市场上长期维持拜耳、华东、绿叶的三分格局。其中原研厂商拜耳的销售额从 2012 年以来保持相对稳定，并未由于仿制药的竞争而出现断崖式下跌，而华东和绿叶的仿制药则实现多年快速增长。阿卡波糖专利过期而原研药销售额保持稳定，同时仿制药销售额迅速增长，优良的竞争格局是一个重要的原因。2、成熟市场如何为创新药定价？2.1 、自由定价（美国）：复杂的价值链条支撑高昂药价2.1.1 、巨大支出撑起全球创新药的“兵家必争之地”美国的医疗保健支出水平很高，2016 年支出占 GDP 的比例已经高达 17%。从支出结构上来看，美国的公共卫生支出与私人卫生支出比例相近，公共卫生支出的占比与可比国家也较为接近，但私人卫生支出占比是其他可比发达国家的 2~3 倍。2019 年美国医疗卫生的支出结构中，份额最大的是私人保险，占比 33%，政府医保计划 Medicare 和 Medicaid 分别占比 21%、16%。巨大的支出总量与市场化的支出结构成为美国医药市场繁荣的基石。从全球跨国药企的营收构成来看，美国市场销售额占其全球销售额的比重都非常高，不管是美国本土的药企还是其他国家的药企都是这样，以 2018 年销售额为例：1) 美国本土药企：辉瑞占比 47%，礼来占比 57%；2) 其他国家的跨国药企：瑞士的诺华占比 33%，丹麦的诺和诺德占比 49%。综合来看，美国市场是支撑起全球跨国药企创新药销售体量的核心支柱，或者说是战略制高点。2.1.2 、全球“价格高峰”造就高销售额美国创新药高销售额的重要原因之一是创新药的高定价。以眼科用药阿柏西普、雷珠单抗为例，在美国这两款药物的销售价格均超过 2000 美元，而西班牙、加拿大、日本仅为 1000 美元左右，土耳其则不足 500 美元。同样一款药物往往在美国能获得更高的定价，在有限的患者基数下贡献巨大的销售额。2.1.3 、自由定价背后的复杂药品资金链美国政府并不直接限制药品价格，经过数十年的发展，美国药品市场发展出了一套复杂的药品自由定价模式。复杂的支付结构下的自由定价是导致美国的药价成为全球“价格高峰”的重要原因。药品以净价格（Net Price）从药企出厂之后，经过各个环节流通与报销的层层加价，最终形成目录价格（List Price）。Neeraj Sood 等发现，对于终端100 美元的药价，品牌药的出厂价约为 76 美元，而仿制药的出厂价仅为 35 美元。2.1.4 、返利制度导致保险可以支持高价药由于返利（rebate）制度的存在，保险-PBM-药企形成了强大的药品“价格同盟”。美国公共利益医学中心（Center for Medicine in the Public Interest, CMPI）副主席Robert Goldberg 在 2017 年撰文指出，PBM 产生了近 1300 亿美元的返利，几乎是制药业每年 3490 亿美元总收入的 30%。PBM 在向药企收取返利之后，又将其中一部分传递给与其签约的保险公司。根据美国默克公司发布的《Pricing Action Transparency Report 2016》所公布的默克美国产品价格与返利变化数据，从 2010-2016 年，默克的目录价格增速（10%左右）持续高于净价格的增速（5%左右），而平均返利的比例则持续上升，截至 2016 年已经高达 40.9%。通过 PBM 的返利分成，保险实际承担的报销金额得到有效降低，从而更容易接受对高价药的报销。而美国的患者则需要参与保险计划才可获得一定比例报销，否则便需要自费承担高昂的药品价格2.2 、比价与成本计算（日本）：给予高临床价值更多溢价2.2.1 、日本国内市场：支撑创新药的沃土日本国内药品市场销售额约有 90%左右是处方药，其中又有 81%左右是创新药。日本国内的创新药产业较为发达，参考图 12 亦可发现，日本的创新药定价水平也相对较高。从日本跨国创新药企业的收入结构来看，日本市场均占有较高的比例，2018 财年，武田的日本收入占比达到 27%，卫材的日本收入占比达到 53%。卫材的重磅创新药仑伐替尼，于 2015 年在美国、日本、欧洲获批上市，2018 年在中国获批上市，其 2018 财年的收入结构中，日本市场占比达到 16%， 仅次于美国市场。对于其他国家的跨国药企来说，日本市场同样具有相当重要的地位，在 2018 年礼来全球收入中，日本市场占比高达 10%，诺和诺德的日韩市场占比则达到 5%。综合来看，对于全球跨国药企来说，日本是创新药放量的重要市场。2.2.2、日本医保体系：三大保险实现全民健康覆盖1961 年， 通过政府主导的社会福利措施， 日本实现了全民健康覆盖（Universal Health Coverage, UHC）。日本 3,000 多家保险公司提供三种保险类型：1) 基于雇主的健康保险，细分为 3 个计划：a) 健康保险协会（Health Insurance Societies）管理计划，主要针对大公司，由 1300 多家保险公司提供，并在出现财务困难的情况下有资格获得公共补贴。截至 2016 年 8 月，健康保险协会计划的参保人数为 2917 万，截至 2017 年 4 月 1 日，共有 1357 个协会。b) 互助协会（Mutual Aid Associations, MAAs）管理计划，针对政府工作人员，没有资格获得公共补贴。截至 2014 年 3 月底，共有 85 个 MAA，注册人数为 891 万。c) 日本健康保险协会（Japan Health Insurance Association, JHIA） 管理计划，针对中小型公司的员工。除了参保人保费之外，JHIA 的大部分财务来源还包括健康保险协会的保费和公共资金。截至2016 年 8 月，JHIA 计划的注册人数为 3718 万。JHIA 实质上承担着基于雇主的健康保险的安全网的角色。2) 基于居民的国家健康保险：基于居民的国民健康保险（National Health Insurance, NHI）系统是涵盖 75 岁以下的自雇、失业和退休人员的健康保险计划。参保者要缴纳保险费，但是实际的 50%的福利费用由公共资金支付。3) 老年人健康保险：老年人医疗制度于 2008 年引入，所有 75 岁及以上的人都必须参保。由于参保人自己支付的保费仅能支付大约 10%的医疗费用，因此，老年人补贴医疗系统将获得公共补贴以及上述两个保险计划的财政调整的支持。当携带保险证明的患者前往医疗服务提供方（如医院、诊所、药店）时接受诊疗服务时，会根据其年龄和收入支付 10~30%的共同保险，已发生医疗费用的剩余 70~90%由公共资金支付，这些资金来源是保险费和税费等。医保覆盖的医疗服务提供方将相应 70~90%的费用报销给索赔审查和报销组织（Claims Review and Reimbursement Organizations, CRRO），例如健康保 险 索 赔 审 查 和 报 销 服 务 （ Health Insurance Claims Review & Reimbursement Services, HICRRS）和国家健康保险协会联合会。CRRO 审查保险索赔是否合理，从保险公司处收取费用然后将其支付给提供方。2.2.3 、日本药品定价体系：赋予创新临床价值更高溢价日本新药获批上市后，若申请进入国家医保（NHI）目录，则需要进行 1~2 轮谈判。计算药品价格主要通过药物经济学方法进行，得出计算结果后根据有无异议来进入第二轮谈判或向中央社会保险医务委员会（Chuikyo）报告价格，最终进入 NHI 价目表。整个过程通常在 60 天以内，最迟不超过 90 天。2.3 、谈判定价（德国）：基于额外获益进行价格谈判德国联邦议会（Bundestag）在 2010 年通过医疗技术报销的新法律，称为AMNOG（Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz），旨在实现每年节省 22 亿欧元的疾病治疗资金的政治目标。根据新法律确定报销决策的过程包括两个阶段：（1） 早期获益评估在新产品上市时，制造商需要提交获益证明文件（Benefit Dossier），以表明新产品相对于疗法具有更多临床获益， 具体由联邦联合委员会（Gemeinsamer Bundesausschuss，G-BA）确定。G-BA 是德国医师，牙医，医院和健康保险基金的最高自治决策机构，G-BA 通过医疗质量和效率研究所（Institut fur Qualit at und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, IQWiG）来进行获益评估。IQWiG 是专业独立的科学研究机构，由保险公司提供资金。（2） 报销额谈判收到 IQWiG 的建议后，G-BA 最多有 3 个月的时间来判断新产品相对于参比疗法的优势：l 如果 G-BA 认为新产品无额外获益，则将进入固定的参考价格组。如果不存在固定的参考价格组，则新产品的最高报销价格就是所选参比疗法的价格。l 如果 G-BA 认为新产品有额外获益，则将邀请制造商与国家法定健康保险协会（Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen, GKV-SV） 进行价格谈判。GKV-SV 产品价格必须在 6 个月内商定。议定的价格在提交获益证明文件（或产品上市）后 12 个月生效。在这 12 个月中，制造商可以设置产品的价格。如果谈判未达成协议，则任何一方都可以向仲裁委员会提出上诉（根据 SGBV 第 130b 条）。委员会将确定产品价格，该价格将追溯适用。德国 AMNOG 法案所规定的两个阶段的议价过程充分体现了新药额外获益的重要性。3、大医保时代的创新药经济学定价：临床价值即定价筹码3.1 、医保谈判定价时代到来，药物经济学成为理论基础在 2017 年的国家医保谈判中，相关部门组织了药物经济学评估组对药品的临床应用价值进行评估，这是药物经济学在国家医保谈判中的首次应用。在2019 年医保谈判中，国家医保局专门组织了药物经济学测算专家组，遴选近 40 位专家，对 150 个药物进行药物经济学评审。复旦大学公共卫生学院的胡善联教授总结了本次谈判中药物经济学测算过程的 5 个亮点：1) 结合中国经济水平，探索适合中国药物经济学评审的成本效果阈值，同时运用药物经济学模型进行底价测算；2) 充分运用国际参考价格，以 10 个发达国家、亚洲国家和境外地区的价格作为参考，鉴于我国市场规模大，希望谈判价格低于国际最低的参考价格；3) 充分发挥市场竞争的作用，对同类药品（如丙肝直接抗病毒药物）通过竞争性谈判，选取质优、最低的价格品种；4) 测算新药进入目录后可能带来的预算影响，续约药品分析上市报销后的药品实际销售情况，若超出预算目标则需要按比例进一步降价；5) 中成药谈判中祖传经验方和有规范的临床试验，药物疗效优于市场上已有中成药，而且价格合理的药物从已公布的谈判降价幅度来看： 降幅较小的药物，多为较少替代治疗方案、临床优势强大的刚需用药。如用于眼科 AMD/DME/CNV 的创新药康柏西普（直接竞争者仅雷珠单抗、阿柏西普，并无其他理想疗法）降幅仅 25%，用于外周 T 细胞淋巴瘤的创新药西达本胺（国内无直接竞争者，几乎是该类患者唯一靶向治疗选择）降幅仅有 11%； 降幅较大的药物，多为替代方案较多、临床优势不明确的药物。如丙肝DAA 类药物（药物经济学原理详见下文 3.4 部分）平均降幅 85%、SGLT2 降糖药达格列净（国内共有 5 家企业拥有同类药品获批上市）降幅 73%、用于慢性肝病引起高血氨症辅助治疗的精氨酸谷氨酸降幅 85%。从谈判结果来看，医保局已经熟练使用药物经济学方法对创新药的价格进行谈判，我们判断创新药的药物经济学将成为未来主导定价的核心方法论之一。从国际经验来看，基于成本效果分析的药物经济学进行定价谈判是多个发达国家市场的常用方法。而药物经济学评价方法将有较大可能性采取当前世界较为流行的成本效果分析评价方法。3.2 、医保支付方式改革大潮之下，药物经济学将引导医疗机构用药行为2020 年 3 月 5 日，国家医保局发布《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》，在第十四条“持续推进医保支付方式改革”中，要求大力推进大数据应用，推行以按病种付费为主的多元复合式医保支付方式，推广按疾病诊断相关分组付费，医疗康复、慢性精神疾病等长期住院按床日付费， 门诊特殊慢性病按人头付费。按疾病诊断相关分组（DRGs）的结算方式注重成本核算，使医疗机构有了更强的控费动力。根据部分试点医疗机构的结果来看，DRGs 在实施之后明显降低了医疗费用。未来随着 DRGs 等医保支付方式的全面推广，在药物经济学上占据优势的治疗方法将更受医院的青睐。3.3 、何为增量成本效果——以替格瑞洛与氯吡格雷为例考虑到成本效果评价将可能成为主要的药物经济学方法论，我们以替格瑞洛和氯吡格雷为例，探讨二者在该种药物经济学评价方法上的表现：替格瑞洛是阿斯利康研发的用于急性冠脉综合征（ACS）的创新药，该药物于 2011 年在美国上市，2012 年在中国上市。该领域的主要竞争对手之一是赛诺菲研发的氯吡格雷。为确认替格瑞洛在减少 ACS 患者因血管性原因、心肌梗死和卒中导致的死亡方面是否优于氯吡格雷，阿斯利康于 2006 年 10 月启动了一项代号为“PLATO”的国际多中心 III 期头对头临床，该试验于 2009 年 3 月完成。试验结果显示，替格瑞洛组在因血管性疾病、心肌梗死和卒中导致的死亡比例（9.3%）低于氯吡格雷组（10.9%），但在重大出血事件的指标上则未表现出优势。我们在此参考何江江等人于 2013 年发表的《替格瑞洛与氯吡格雷治疗急性冠脉综合征的药物经济学分析》中对于该两种药物的药物经济学分析模型， 包括两部分：1) 基于PLATO 研究数据的一年期决策树模型；2) 用于长期外推的Markov 模型。对于两种药物采取增量成本效益（Incremental Cost-Effectiveness Ratio, ICER）分析，其计算公式为:ICER=(C 替格瑞洛-C 氯吡格雷)/(Q 替格瑞洛-Q 氯吡格雷)=△C/△Q其中 C 表示估计的平均成本， Q 表示估计的平均质量调整生命年(Quality-Adjusted Life Years, QALYs)。若△C＜0，△Q>0，则视为优势治疗策略，不再计算ICER 值。通过资源消耗的成本（医疗资源单价参考 2010 年上海市药品、医疗器械和服务项目价格列表）计算可发现，替格瑞洛组的无事件、卒中、死亡三种节点下，成本均低于氯吡格雷，仅有心肌梗死略高。在长期 Markov 模型中，与氯吡格雷相比，替格瑞洛治疗的终生效果是 QALY 每增加 0.1117 个单位，所需增量成本为 1574 元，ICER=1574/0.1117=14094元/QALY。3.4 、为何降价惨烈——19 年医保谈判丙肝药背后的经济学原理2019 年底的医保谈判中，丙肝类创新药以平均 85%的降幅成为此次医保谈判中降价最为剧烈的品类，而其背后同样有药物经济学原理的支撑：2011 年之前，聚乙二醇干扰素联合利巴韦林（简称 PR 方案）是丙肝的标准疗法，病毒学治愈的判断标准是治疗结束后 12 周测定患者血清丙肝病毒RNA，成为持续性病毒学应答（Sustained Virologic Response, SVR12）。2011 年之后，多个直接抗丙肝病毒药物（Direct-acting Antiviral Agent, DAA） 获批上市，可使 SVR12 率提高到 90%以上。市场上的多个 DAA 治疗方案彼此间有一定的增量成本效果差异。胡善联教授等人于 2018 年发表的《直接抗丙型肝炎病毒药物的成本效果比较分析》采用我国丙肝患者主流的 1b 基因型治疗方案进行了药物经济学测算。丙肝病毒基因 1b 型（以下简称“GT1b”）患者使用 DAA 治疗可以明显提高治疗效果，从 52-70%提升到 91-99%。五种 DAA 疗法中，SVR12 率每提升 1%的价格，以达诺瑞韦方案最低，仅为 93 元/1%SVR12（相对 PEGα-2a） 或 325 元/1%SVR12，之后依次为奥比帕利、达拉他韦+阿舒瑞韦、索磷布韦。由于各种DAA 药物均已实现 90%以上的SVR12 率，相较于传统 PR 疗法方案的临床获益非常接近，因此若要实现更大的增量成本效果，唯有降价一条路线可选。由于临床价值并无太大强弱差异，因此在后续的医保谈判中，降价成为胜出的主导因素，这也就是 2019 年医保谈判中丙肝类创新药降价幅度最大的药物经济学原理。3.5 、定价高的药物也有可能更经济——艾美赛珠单抗降低了血友病 A 的预算尽管增量成本效果的药物经济学评价对于药品费用提出了考量，但创新药并非只有降价一条路可走，若创新药的临床获益足够优秀，同样有可能在定价更高的情况下实现更加经济的整体医疗费用。例如艾美赛珠单抗，尽管定价不低，但综合的临床获益却更加经济：A 型血友病（Hemophilia A，HA）是一种罕见的先天性出血病，由 X 染色体突变引起，导致凝血因子 VIII（FVIII）突变或缺失。重度患者会反复发作自发性和创伤后出血，严重影响患者的生活质量（quality of life, QoL）。HA 治疗目前主要基于输注 FVIII 浓缩物以控制出血（按需治疗）或预防出血及其对关节和肌肉的损害（预防疗法）。但 FVIII 的抑制性同种抗体会导致替代疗法部分或完全失效。先前未经治疗的严重 HA 患者中，有 25%~30% 的患者会产生抑制物，该类患者发生严重出血、致残和发病的风险较高，QoL 受损严重，医疗费用较高。罗氏开发的艾美赛珠单抗/Emicizumab（商品名：舒友立乐/HEMLIBRA）是一种每周给药一次的双特异性抗体，用于存在凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病（先天性凝血因子 VIII 缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。临床试验结果证明，艾美赛珠单抗可显著改善存在 FVIII 抑制物患者的生活质量，且显著优于既往应用过的的旁路制剂。Paolo Angelo Cortesi 等研究者对于艾美赛珠单抗进行了成本效果分析，成本包括：1) 治疗费用（BPA，艾美赛珠单抗和 rFVIII）。参考意大利 NHS（National Health Service，国家卫生服务系统）支付的最高价格，见下表。根据按需 BPA 的年出血率 28.7，预防 BPA 的年出血率 7.9，预防艾米珠单抗的年出血率 2.9，预防 rFVIII 大剂量的年出血率 2.0 和 ITI 的年出血率3.0 进行总体治疗成本计算；2) 大手术（关节成形术）。根据已公布的经济分析，预防或 ITI 治疗的人工关节置换术的概率为每年 0.08%，按需治疗为每年 2.30%。根据住院费用和围术期应用 aPCC 的人工关节置换的费用为 462,820 欧元；3) 其他直接费用（拜访，检查，住院等）。按需治疗和预防方案的其他直接成本根据医疗保健资源消耗进行估算的。根据临床试验数据，平均每例接受艾米珠单抗预防的患者住院 2.6 天，而同样方法测算 BPA 预防患者住院 3.9 天。基于 DRG 模型测算每天的住院费用为 137.4 欧元。从临床获益来看，艾美赛珠单抗的预防效果比 aPCC 和 rFVIIa 的预防效果更好。 接受艾美赛珠单抗预防的患者的 QALY 估计值为 24.49，而接受 BPA 的患者的 QALYs 为 23.55。从治疗成本来看，艾美赛珠单抗预防治疗也更加便宜，约为 1,216 万欧元/ 人； rFVIIa 预防费用最高为 3,743 万欧元/人。与 rFVIIa 和 aPCC 预防治疗相比，采用艾美赛珠单抗预防治疗的每位患者分别节省了 2520 万欧元和1998 万欧元。艾美赛珠单抗相比aPCC 的 ICER 为-2126 万欧元，相比 rFVIIa 的 ICER 为-2527 万欧元，具有相当明显的增量成本优势。假设意大利有 170 名有抑制物的 HA 患者，构建模型进行预算分析，结果显示，在有艾美赛珠单抗的情景中，接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者人数从2019 年的 34 名增加到 2021 年的 77 名，替代了原有的 BPA 预防治疗。在三年模拟中，有艾美赛珠单抗的情景明显降低了预算额度，其中 2019 年降低 800 万欧元，2020 降低 1760 万欧元，2021 降低 1980 万欧元；在 2019年至 2021 年的模拟时间内总预算减少了 4540 万欧元。综合来看，与 aPCC 和 rFVIIa 预防治疗相比，艾美赛珠单抗预防治疗明显节省了成本，并显着降低了总体 NHS 费用。由于优秀的临床效果，艾美赛珠单抗预防治疗可被视为具有抑制物的 HA 患者更加经济的治疗方法。 4、创新药产生回报的关键是什么？4.1、创新药投资回报的关键：收入差距远大于研发投入差距新药研发成本高昂，Steven M. Paul 等人于 2010 年发表在《Nature Reviews Drug Discovery》上的研究表明，开发一款新药所需时间约为 13.5 年，研发投入约为 8.73 亿美元，若考虑资本成本，则成本高达 17.78 亿美元。而随着新药研发的难度和风险不断上升，该成本仍将持续上涨。Vinay Prasad 等人发表在《JAMA Internal Medicine》的一篇研究对于 10个单一品种的抗癌药公司进行分析发现，一种抗癌药推向市场的成本为6.480 亿美元，而且在很短的时间内就可以收回研发成本，有些公司的收入比研发支出高 10 倍以上。这一罕见的经济现象为创新药投资带来极大的吸引力。从研发支出占收入比重来看，除 Cabozantinib 之外，其余药物的研发支出均远小于收入，其中伊布替尼、恩扎卢胺等四个药物甚至低于 10%，考虑到创新药净利润率较高，药品上市后数年内即可收回前期研发成本，而且部分药物以对外授权的方式获得授权收入，无需学术推广等其他费用，利润更加可观。该研究所选取的 10 种药物研发成本之间的差距虽大（最高是最低的 12.4 倍，相差 17.9 亿美元），但其相差程度远远小于批准后收入的差距（最高是最低的 109.1 倍，相差 220.7 亿美元），综合来看，上市后收入是决定投入产出比的最关键因素。4.2、创新药销售收入的核心：临床价值是商业价值的基石创新药的销售收入主要由三个因素构成：l 患者基数：一个药物的适用患者基数主要由人口基数和患病率/发病率所决定，相对较为稳定；l 渗透率：在适用患者群体内，一个药物的渗透率则取决于有效性、安全性、可及性和学术推广等因素，其中有效性、安全性的临床价值是实现推广、增加渗透率的前提条件；l 定价：随着未来医保谈判逐渐常态化，药物经济学将广泛应用在创新药定价中，而当前国际主流的药物增量成本效果衡量方法也将逐步推广到国内，我们认为未来临床价值将是定价权的关键因素。综合来看，未来只有实现更高临床价值，方可： 拥有更高的定价权，成为利润率的直接决定因素； 获取临床医患的认可，是临床渗透率的核心驱动力。在高临床价值的基础之上，企业强大的学术推广能力将是迅速提升渗透率、实现高销售额的商业回报的关键。以伊布替尼为例，该药物之所以可以获得巨额回报，除了强生和艾伯维优秀的学术推广能力之外，另一个重要原因在于其实现了非常优秀的临床效果， 在 CLL/SLL 患者（CLL=Chronic lymphocytic leukemia，慢性淋巴细胞性白血病；SLL=Small lymphocytic lymphoma，小淋巴细胞淋巴瘤）从初治到复发/难治，单用和联用的多种治疗方案中屡次击败传统药物如 Ofatumumab、苯丁酸氮芥等，实现大幅度临床获益，临床价值成为药品商业价值的基石。5、创新药定价逻辑的重塑：临床价值为王根据周仪等研究者在《中国药品价格管理机制历史演变》一文中的总结，我国药品价格管理机制的历史演变阶段可分为：1. 1949-1996 年药品价格规制制度整改前阶段a) 1949-1984 年，计划经济背景下药品价格完全控制阶段，政府严格管理定价；b) 1984-1996 年，药品价格秩序混乱阶段，企业自主定价，药价迅速攀升；2. 1996-2009 年药品价格规制制度整改进程a) 1996-1998 年，药品价格管制的开创阶段，将倒扣作价改为顺加作价；b) 1998-2000 年，药品价格管制进一步完善阶段，放宽新药等药品的销售利润率，而部分普通药品实行优质优价。c) 2000-2009 年，多种药品价格管制方法共存阶段，包括药品政府定价、直接价格控制、药品集中招标采购、药品强制降价；3. 2009-2015 年新医改建立科学合理的药品价格形成机制、初步建立国家基本药物制度、建立健全药品供应保障体系、加快推进基本医疗保障制度建设。4. 2015 年取消药品最高限价，改为医保控费国家发改委与国家卫计委、人社部等部门联合发布《关于印发推进药品价格改革意见的通知》，除麻醉药品和第一类精神药品仍暂时由国家发改委实行最高出厂价格和最高零售价格管理外，对其他药品政府定价均予以取消，不再实行最高零售限价管理，按照分类管理原则，通过不同的方式由市场形成价格。其中：a) 医保基金支付的药品，通过制定医保支付标准探索引导药品价格合理形成的机制；b) 专利药品、独家生产药品，通过建立公开透明、多方参与的谈判机制形成价格；c) 医保目录外的血液制品、国家统一采购的预防免疫药品、国家免费艾滋病抗病毒治疗药品和避孕药具，通过招标采购或谈判形成价格。其他原来实行市场调节价的药品，继续由生产经营者依据生产经营成本和市场供求情况，自主制定价格。2015 年的《通知》成为创新药价格谈判机制的纲领性文件，近年来数次医保谈判则促进了药物经济学方法论在实际应用中的不断成熟，国内创新药正处于重塑定价逻辑的历史阶段。根据当前国际主流的增量成本效果的计算公式：ICER=△C/△Q若一个新药想要在价格谈判中占据优势，则需要尽可能降低相对现有主流治疗方案的 ICER，可采取的途径无非两种：1) 降低△C：即降价；2) 提高△Q：即提升临床价值，帮助患者实现更好的QALY。在全新的定价逻辑下，若要避免在价格谈判中的大幅度降价，则唯有提升相对现有疗法的临床获益，可行的发展路线则有 3 种：（1） First/Best-In-Class：真正的创新形成垄断对于 First/Best-in-Class 类创新药，若能够凭借专利或者技术壁垒等优势实现长期、不可替代的、相对现有疗法有明显改善的临床价值， 做到“Only-in-Class”的垄断，也就是长期维持最高的△Q，进而可以拥有最高的△C 空间，即更高的价格谈判空间。（2） First-Follow：更快的速度抢食红利对于 me-too 类创新药，由于临床价值相似，△Q 相近，降低 ICER 仅剩降低△C，即降价一条路可走，直接竞争对手越多，越会面临惨烈的价格战。对于这一类创新药，可选的策略唯有实现 First-Follow，即在同类药物中第一个上市，获得时间窗口红利，减少同期谈判竞争对手的数量，进度领先越多， 则拥有越大的时间窗。（3） 创新国际化：最广的范围变现研发由于国内的创新药研发竞争激烈，且患者支付能力有限，若要实现一个药物分子的商业价值最大化，则应当考虑开拓国际市场，包括对外授权、开展国际多中心临床然后在其他国家和地区申报上市等，将药物临床价值在尽可能多的市场中变现为商业价值。……（报告观点属于原作者，仅供参考。报告来源：光大证券）如需报告原文档请登录【未来智库】。

“7和4连在一起不吉利。”“降价别跟挤牙膏似的。”这些段子般的话来自2020年的医保谈判现场，网友们称之为“灵魂砍价”。医保谈判因灵魂砍价、药品降幅而出圈，实际上，在谈判专家与企业代表坐在谈判桌之前，还有许多工作，其中就包括药物经济学测算专家组、医保基金测算专家组分别对拟谈判药品进行评价和测算，最终形成对每款药品的推荐价格，这是是谈判组专家与企业谈判桌上“针锋相对”的底牌与底气。“谈判前，谈判组成员一起打开信封，就像奥斯卡颁奖一样，价格纸条已经在里面了，然后开始跟企业进行谈判。”近日，2020年《国家医保目录》调整药物经济学测算专家组组长、北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩在接受澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者专访时透露，医保谈判专家首先尽可能把谈判价格的起点控制在推荐价格上浮15%以内，再进行后续的实质性谈判，直到达成在专家推荐价格之下的一个水平。根据2020年12月28日国家医保局公布的2020年《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（简称《国家医保目录》）的调整结果，此次共对162种药品进行了谈判，最终有119种药品谈判成功，平均降价50.64%。简介：刘国恩，北京大学国家发展研究院长江学者特聘教授，北京大学全球健康发展研究院院长。刘国恩目前担任国务院医改专家咨询委员会委员，全国新冠肺炎专家组成员，在刚刚结束的2020年《国家药品目录》调整中，担任药物经济学测算专家组组长。医保谈判专家打开推荐价格信封像奥斯卡颁奖澎湃新闻：在《国家医保目录》调整的评审中，药物经济学如何发挥评价作用？刘国恩：对于此次《国家医保目录》调整的具体工作而言，药物经济学旨在根据成本效益的实证基础，提出关于评价药品的推荐价格。相比于临床经验，药物经济学提供更为客观性的评价基础。主要考评申报药品与对照药品在临床效果、副作用和药物综合费用这三方面的差异。基于综合价值原则，从基本性、创新性、公平性、预算性、竞争性等五个属性进行考量。结合临床经验、药物学经验等，判断是否推荐该申报药品入选，如果入选，推荐价格应该是多少。澎湃新闻：您提到谈判药品的推荐价格，这个是如何计算出来的？刘国恩：测算推荐价格的过程非常复杂，没法形成一种固定的算法和价格机制。因为药品的种类繁多，大类就有中药和西药的区别，在这里面中成药、生物药、化学药差别巨大，不可能有统一的计算方法。对于药物经济学评价的推荐价格，我们基于两大类因素进行考虑：一是基于药品研发、生产的成本，而是基于药品的市场供求关系。对于药品价格的考虑，我们需要与它同类的药品进行比较，特别是已经上市和在《国家医保目录》里面的药品。比如，某一款药今年申报想要进入《国家医保目录》，我们就把它与已经在《国家医保目录》里的同类药品进行对比。如果它的疗效更好，副作用更低，或用药之后还能节约其他诊疗、住院费用或者辅助用药等，那么它的价格比原有药品的价格高应该说得过去。如果疗效、副作用差不多，其他费用也没有特别的优势，即使跟目录内药品完全一样，想要进入《国家医保目录》，就得比现有目录内药品的价格更有竞争优势，就像常言说的交“投名状”一样。澎湃新闻：那么，最终谈判组掌握的价格是如何形成的？刘国恩：对于申报药品的价格测算，药物经济学测算组和医保基金测算组会相互独立地给出参考价格，最终由国家医保局基于两组价格对药品推荐价格进行综合确定。比如一款药，药物经济学测算组给出的参考价格是70（元），医保基金测算组给出的价格是80（元），医保局会将两组价格进行综合考量，最后确定一个在70与80之间的价格，将这个价格密封在信封里交给谈判组。谈判前，谈判组成员一起打开信封，就像奥斯卡颁奖一样，价格纸条已经在里面了，然后开始跟企业进行谈判。他们首先需要尽可能把谈判价格的起点控制在推荐价格上浮15%以内，再进行后续的实质性谈判，直到达成在专家推荐价格之下的一个水平。40位药物经济学专家大都来自学术界澎湃新闻：此次《国家医保目录》调整中，药物经济学测算工作历时多长时间？具体工作是如何开展的？刘国恩：此次共有40位专家参与了《国家医保目录》调整的药物经济学组评审工作，一位组长，两位副组长。组长、副组长负责统一评价标准、原则和协调工作，但不直接参与具体药品的评审；37位专家组成员直接进行药品的评审测算，平均每人负责四到六款药品的评价工作。评审期间，所有专家都是集中在人民大会堂宾馆封闭评审。2020年11月28日晚上入住，第二天国家医保局召开了全体动员大会，11月30日专家们就开始看材料了，直到12月9日晚上我完成工作离开时，仍有专家还在继续工作。我们都签订了保密协议和责任书，对所作出的评价工作负责。工作纪律严格禁止相互交流评审内容，专家们只知道自己评审的是哪几款药，彼此并不知道谁在评审什么药，规避了信息泄露的风险。澎湃新闻：40位专家是如何构成的，有企业代表吗？刘国恩：大多数的专家来自于学术机构，大概占专家总数的六七成左右，其他专家来自于医疗机构，主要是临床药学、临床医学类专家，但没有来自企业界的代表。此次药物经济学评价测算非常重视利益相关性的回避，我们参与评审的40位专家，都没有直系亲属在药企工作，这是基本要求。此外，国家医保局也要求评审专家对过去从事的研究工作进行信息披露，包括给哪些企业做过药物经济学研究，必须如实进行披露。据此，国家医保局在给专家们分配评估药品的时候，会规避让专家评审自己曾经接触到的企业或药品。我和两位副组长没有直接参与具体药品的药物经济学评价，而主要负责三个方面的工作。第一是从总体上对37位评估专家在评估原则、评估方法、评估标准等方面进行集体学习和沟通协调，让大家的评估标准尽可能保持一致。第二是一一听取专家对负责评估产品的初步分析报告，充分进行讨论，并共同解决存在的问题和遇到的困难。第三是把每个专家的评估结果分别与企业进行交流和沟通，听取和补充企业意见以及相关数据，并及时反馈给评估专家，从而对其评估报告进行更好的修正和完善。澎湃新闻：您是第一次参与《国家医保目录》调整评审，让您感受最深的是什么？刘国恩：《国家医保目录》的调整越来越重视药物经济学评价，更好发挥了药物经济学更具客观性的方法作用。我们从事药物经济学研究的学者能够有幸参与到国家医保目录调整的重大工作当中，深感莫大的责任和光荣。2020年11月29日，在动员大会上，国家医保局局长胡静林特别指出，《国家医保目录》调整需要基于客观证据的支撑，此项重任就落在了我们40位药物经济学者的肩上。这既是对参与评审的药物经济学专家提出的高标准、严要求，也是给与大家的高度信任。动员大会上，我代表40位药物经济学专家做了发言，主要强调了大家务必坚守严肃、严格、严谨的“三严”作风，把保密、公正、不徇私舞弊作为开展工作的第一原则。对在座很多中年药物经济学者，记得我还特别忠告：犯不着为了任何形式的眼前利益毁掉自己的远大前程。会与企业沟通并听取反馈澎湃新闻：评审过程中有什么让您印象深刻的故事可以分享么？刘国恩：我们会把申报药品与现有产品进行比较，通过研读企业提供的相关数据和报告，对申报药品形成一个初步认识。之后，分三组和企业进行一对一沟通，详细告知专家的初步意见并倾听企业反馈，给企业修正和补充数据内容的机会。沟通主要围绕三个核心要点：第一，是否准确；第二，全不全面；第三，是否有错误。最后，评审专家再次开会对药品品种进行评审讨论，并根据企业反馈的信息进行进一步分析和完善，形成最终关于评审药品的药物经济学推荐意见。有一次，专家在评审一款中成药时发现，企业提供的资料中，没有写明所使用药材是天然的还是人工培育的。这二者的成本差别非常大，甚至可以形成两个截然相反的评价结果，于是我们就当场打电话给企业核实，不把问题留下来。有的药企提出，他们的药品跟参照药品的疗效差不多，我们的评审专家就去找证据，然而在材料里面并没有找到能够证实或者证伪的数据。这个“差不多”的结论是怎么来的？如果不能够证明这两个药品临床效果的比较结论，药物经济学专家就没办法进行下一步的工作。对此，我们也和药企进行沟通，请他们自己查询，建立支持结论的证据链条。当然，因为时间非常有限，有些药企难以找到充足证据。时间不等人，我们就只能依据现有材料进行必要的假设，其分析的结论自然容易出现意见分歧。我的确也遇到过专家评审的结果出现了问题，而被企业指正的情况。专家对有一款药的评审结论是与对照药品在患者生存率上没有差异。但在与企业沟通的过程中，企业提出了不同意见。企业表示，患者用了他们的药品，生存率有了显著的提高，相比对照药品有明显优势。我当场虚心核实，请教企业所提出的意见有没有证据支持？药企有备而来，准备材料很充分，立即展示了他们所说情况的文献证据。我当时跟药企表示：非常抱歉，我们的专家在这个地方处理不当，你们提供的正确信息会如实反馈，一定让专家根据你们提供的材料证据，把不准确的地方修改过来。我之所以记住这个案例，是因为我当时深感抱歉和不好意思，因为我们专家也许只是一个评价错误，但对于企业来说就是生死攸关的问题。当然这是极个别的案例，除此之外就没再遇到过在关键指标上出现问题的情况了。药物经济学评价需要药企提供更多准确材料澎湃新闻：在进行评价过程中，您遇到了哪些压力或者难点？刘国恩：令我最头大的事，无非就是在药企提供的材料当中，所能够让我们药物经济学专家进行客观、科学评价的素材不够。不少药企提供的素材和数据要么质量不好，要么数量不足，还有些数据没办法用。澎湃新闻：您认为是什么原因造成了这个情况？刘国恩：我认为这其中有三个原因：第一，不同药企在发展阶段上存在着较大差异，在药物经济学研究的人才储备上普遍不足，导致了对药物经济学认知水平较低、能力不足。特别是一些老字号企业、偏远地区的地方企业，研发队伍能力相对较弱，对药物经济学的投入有限。受这些客观条件限制，药企提供的材料质量不高就是大概率事件，这是基础性原因。第二，企业对药物经济学工具使用的主观重视程度不够。药物经济学评价进入《国家医保目录》调整工作也就是近两、三年的事情。此前没有明文政策要求，企业也就没有巨大的压力和动力开展药物经济学研究，不愿意在此投入资源。这不是企业单方面的问题，也是相关政策对药物经济学使用程度决定的。第三，企业进行申报时选择的对照药品，与临床专家建议的对照药品常有较大出入。药企在开展药物经济学研究的时候，因为对照药品并非唯一，所以不确定性高，经常出现药企选择的对照药品和专家要求的对照药品不一致，但到了评审阶段，再通知药企变更对照药品已经来不及了。澎湃新闻：相比较而言，国外企业在材料申报、药物经济学研究开展等领域会好一些么？刘国恩：对于跨国药企，在基础研究、临床技术、人力资本、管理手段等方面的实力确实强一些。他们的认知、视野宽广，包括对药物经济学研究的重视和投入具有明显的优势，所以外企在提供数据方面，整体而言的质量更好。澎湃新闻：对于提高药企提供药物经济学评价材料的质量，您有什么建议？刘国恩：首先，专业人才配比低是一个相当普遍的共性问题，当然不仅是在药物经济学领域，各个领域可能都有待提高。中国要进一步在人才培养、人才储备方面加快步伐。2008年的金融危机以来，世界经济萎靡不振，2020年的新冠危机再雪上加霜，目前来看，在全球人才市场招聘优秀专业人员应该是难得的好时机，这可能是当务之急。其次，可以通过完善制度来提高企业对药物经济学评价的重视程度，让企业主动提高数据的质量。通过释放政策导向信号，可以使企业采取相应的行动对资源进行调整配置。只要继续加强药物经济学评价在《国家医保目录》调整政策当中的实际作用，企业定会作出良好的反应，配置更多优质资源，提高数据质量。此外，对于药企与专家在对照药品选择上的不一致物体，可以通过评估工作制度完善来进一步弥补。比如，今后的医保目录调整工作可以进一步常态化，成立由临床药学和医学专家组成的兼职专家组，一旦药品开始评审前的上市后再评价，无论进行循证医学还是药物经济学研究，可以同步向国家医保部门提出对照药选择的咨询，获得专家组意见和系统备案后，再推进相关研究，这样就可以从制度上避免上述对照药不一致的问题，大幅降低社会和政府不必要的资源浪费代价，提高药物经济学评价的科学性、公平性、有效性。我相信很多药企可以通过此次《国家医保目录》调整更加认清药物经济学评价的重要性，针对2021年度以及未来更远期的《国家医保目录》调整，可以准备更全面、更充分的数据和材料。罕见病药的药物经济学评价非常难澎湃新闻：2020年天价罕见病药也曾引发讨论，从药物经济学来说，您如何看待罕见病药进《国家医保目录》？刘国恩：不仅是罕见病药，肿瘤药也存在类似问题，在使用药物经济学评价时，大多数国家都会留下一些更宽的余地。相对常见病市场，罕见病的患者少了很多，但罕见病药的研发成本并不会因为受众群体小就低。市场规模小，投资研发的回报率自然很低。在这种情况下，如果用所谓公平的“一把尺子”去度量罕见病药的话，就会遇到一个必然的结局：很少企业有能力、有动力投入研发罕见病药，罕见病患者就会面临无药可用的风险。所以，各个国家的医保政策在应对罕见病的问题上，都会考虑采用一把形式上不公平的“倾斜尺子”，为罕见病药物留下更高的价格空间，从而为不幸的罕见病患者争取到更为公平的用药机会。道理讲起来容易，但实际操作起来非常困难。原则上我们都知道要做倾斜，但涉及如何制定合理的倾斜标准和比例，这个度很难掌握。对药物经济学来说，罕见病用药的费用本身很高，但健康回报相对较低，对罕见病药的倾斜度越高，意味着其他领域就面临更紧张的预算。中国参照了世界发达国家的经验，对罕见病药的建议参考价给予了适当照顾。在药物经济学评价中，罕见病药是个加分项。与此同时，由于罕见病药本身数量较少，相比于其他领域的药品，面临的竞争压力也相对较小。当然，对于罕见病药的药物经济学评价，我们也还要与现有药品进行比较，计算它带来的健康回报，是否能够控制在相对的阈值范围内。如果说普通药品价格的阈值范围以1为标准，对于罕见病药而言，可能适当放宽到1.5或者更高，随着经济发展程度的提高，这个标准当然可能进一步提高。《国家医保目录》遴选要保留竞争性和可选择性澎湃新闻：在《国家医保目录》遴选中，市场价格机制如何发挥作用，医保部门又该如何选择？刘国恩：有些专家认为，每一类药保留一、两个品种就好了，但这可能作茧自缚。因为某个企业可以用很低的价格进来，如果《国家医保目录》只选择了极个别产品，一旦其他企业的生产线停产转型，市场独家垄断的风险就可能在所难免，到时医保和居民的需方条件就会被动不少。在市场中，可选择的范围越小，竞争度就越低，一旦市场缺少了供方之间的竞争，受损最大的自然是需方。所以在《国家医保目录》的遴选中，应该尽可能保留每一类中的药品，临床使用仍然还有一定程度的选择性。从经济学的博弈角度看，保留可选择的竞争性非常必要，除非独家新药，否则应尽可能留下挑选的余地，避免最后受到供方的垄断绑架。总之，我们期待企业和医保部门都能进一步提高对药物经济学的认识，让药物经济学在遴选评价中发挥更大作用，这方面还有很大空间可以提升。良好的政策措施，应该促进医保部门、研究人员和医药企业能够形成相容的合力，才可能不断优化国家《国家医保目录》，使得社会更好地配置资源，提高人民群众的满意度。(本文来自澎湃新闻，更多原创资讯请下载“澎湃新闻”APP)

记者 | 金淼编辑 | 许悦13月1日，2020年医保目录正式落地执行，一批好药、创新药开始惠及更多患者。以备受关注的PD-1抑制剂流出的价格来看，百济神州、恒瑞、君实生物的PD-1抑制剂医保支付标准分别为2180元/支（100mg）、2928元/支（200mg）、2100.97元/支（240mg），三款PD-1抑制剂降幅均超过70%。2020年医保目录于2020年12月28日公布，相较于前一版的医保目录，新调入了119种药品，其中包括通过谈判调入的96种独家药品，药品谈判成功率为73.46%，谈判成功的药品平均降价50.64%。医保谈判是在通过准入谈判的方式确定创新药品在医保内的支付标准，以减少医保基金的支出。在2020年医保目录中，对纳入到谈判名单内的药品，国家医保局组织了药物经济学专家组和基金测算组进行背对背算账。药物经济学组的工作是通过病人的获益程度，考虑药品不良反应、国际价格、竞争性等因素，提出药物经济学测算的底价；而基金测算组则负责测算谈判目录中的药品纳入目录后会对医保基金产生多大的压力。医保局在综合两组给出的价格后，确定和企业的谈判价格，然后谈判专家登场，和企业就价格展开谈判。医保药品谈判极大提高了医保基金的使用效率，自2020年开始的医保目录动态调整，也给创新药上市后快速进入医保的机会，为创新药企的发展留出空间。但医保是否应该向国内药企倾斜的讨论也一直存在，2019年一在谈判过程中不敌跨国药企的国内企业董事长曾公开呼吁，医保应更加支持国内企业产品。罕见病患者的用药需求在医保中如何得到保障，创新药的过早纳入是否会给医保带来风险等话题，也一直被行业内外所关注。北京大学全球健康发展研究院院长院长刘国恩是此次医保目录调整过程中的药物经济学测算专家组组长，界面新闻对其进行了专访。界面新闻：从抗癌药专项谈判再到最近几次的医保目录调整，大众对于药物经济学的理解可能更多聚焦在创新药领域，在医保目录调整过程中对于上市多年已经纳入医保的药品需不需要重新进行药物经济学测算？刘国恩：在医保目录调整过程中，药物经济学主要考评申报药品与对照药品在临床效果、副作用和药物综合费用这三方面的差异。基于综合价值原则，从基本性、创新性、公平性、预算性、竞争性等五个属性进行考量。结合临床经验、药物学经验等，判断是否推荐该申报药品入选，如果入选，推荐价格应该是多少。因为药物经济学是以证据为基础，对现有药物进行横向成本效益比较分析的工具。那么，无论是老药还是新药，只要它要进入或者想要留在医保目录里边，从理论上来讲，都可以做药物经济学的分析。通过药物经济分析，我们就可以更为清楚，它和同类药物之间的差距，无论是老药还是新药都可以做。比如，一款药申报想要进入《国家医保目录》，专家就将它与已经在《国家医保目录》里的同类药品进行对比。如果它的疗效更好，副作用更低，或用药之后还能节约其他诊疗、住院费用或者辅助用药等，那么它的价格比原有药品的价格高应该说得过去。如果疗效、副作用差不多，其他费用也没有特别的优势，即使跟目录内药品完全一样，想要进入《国家医保目录》，就得比现有目录内药品的价格更有竞争优势。为什么人们又会有这么一个印象，药物经济学主要集中在创新药物？因为创新药物是首次进入市场，效果可能更好、价格也可能更高。在这种情况下，所以创新药物的研发、生产主体更有动力开展药物经济学的分析。但是并不等于老的药物，就不应该或者不可以开展药物经济学分析。反过来看，一个老药已经上市很久了，在新的药物上市后，如果不能有充足的证据在药物经济学的成本效益或者性价比上，显示出它较其他药物更有优势的话，它就会有被淘汰的风险。界面新闻：目前医保谈判中的很多是创新药，没有办法去做回顾性的研究。没有通过实际使用情况证明药物的经济学价值，这会不会给药物经济学带来困难？刘国恩：从证据上来说肯定有困难。如果一个新药刚刚上市，在临床上使用的人群并不多，时间也不长，并没有积累足够的数据去显示新药和同类药物之间成本效益的差距的话，专家开展药物经济学研究就会就在数据上受到很大的局限。在这种情况下，首先要看创新药物在疗效上，是不是比现有的药物具有优势，有效性是不是比现有药物更高；还有一个可以关注的方面，就是创新药物也许在副作用上，是否能够降低很多，如果可以，也算是一种创新，因为提高了患者的生存质量，这种创新也有价值。但是无论怎么样，新药与现有药物的比较，这些优势必须都需要通过数据来呈现。在这种情况下，专家也要考虑创新药物和现有药物之间的费用差距。一般来讲，创新药物的单价更贵，但是药物经济学不能只看单价，要看患者全部的医疗费用。因为很多治疗需要辅助其他药物、医疗服务进行，要看整体发生的费用是否因为创新药的使用带来减少。如果减少、节约的部分，能够对创新药物的价格本身有一些对冲，也是药物经济学重点考虑的因素。界面新闻：是否担心目前进入医保的创新药，可能过几年回头看，给患者、医保带来的获益不是那么大？刘国恩：这种不确定性永远都存在，我倒不是担心。一个新的药物投放到市场以后，积累药物经济学数据需要一定的人群和时间，理论上的认知判断与最后客观上出来的结果有差距是正常的。但对待新药入市、新药进入医保目录的问题上，大家还是尽可能地慎重，近几年能够看到药审部门的规范也在逐年提高。界面新闻：医保目录调整过程中，如何给创新药的发展留出空间？刘国恩：医保给新药的价格到什么程度，是需要大家讨论的，需要具体问题具体分析。一个质量调生命年的提高是给1倍GDP，还是1.5或者2倍？专家在新药的药物经济学评价上给出倾斜是一种共识，但是具体的程度就看药物经济学专家根据具体的产品、具体的经验判断，很难给出一刀切的原则。去年国家医保目录谈判当中，在创新药物上面还是给了加分项的，至于加5%，还是加8%，还是加10%，这个就取决于每一位负责评审的专家，他们怎么判断的。回到刚刚的，担不担心创新药给患者、医保的获益不是那么大？我认为这不是我们担心的，这是必然会出现的情况，但我们希望能够在评估时间比较短、人群规模比较小的时候，尽可能谨慎一些。界面新闻：有国内创新企业高层呼吁，医保应该向国内企业产品倾斜，这合理吗？刘国恩：从我个人之见，这种短期为了某种具体产品的保护而在评价标准上采取差异的方法，表面上看提供了保护，但是长远看，不会有利于被保护产品的成长，因为产品和企业竞争力减弱了。界面新闻：去年医保目调整的时候，大家都在关心PD-1抑制剂的问题，对于这种既有国内企业又有国外企业，适应症又不同的产品，医保的药物经济学如何去操作？刘国恩：既有国内也有国外的药品，但药物经济学这把尺子是一样的，保持同一个标准，同一把尺子，是最公平有效的。（问：PD-1抑制剂这么多，是做同类整体评估，还是说每个要单独去测算？）每个药品去进行一一的评估，但是在每一个产品进行评估的时候，我们都会把它和它的对照品进行比较，不是单一看某一个产品。界面新闻：国内外企业递交给专家组的提供的药物经济学材料是否有差异？刘国恩：跨国药企在基础研究、临床技术、人力资本、管理手段上的实力确实强一些，包括对药物经济学研究的重视和投入具有明显的优势，所以外企在提供数据方面，整体而言的质量更好。界面新闻：近两年，医保目录调整过程中罕见病药物的纳入受到了更多关注，在进行医保药物经济学分析的过程中，对于罕见病药物会有倾斜吗？刘国恩：罕见病药物的药物经济学评价标准是一样的，只是说我们对于罕见病药物评价出来的结果，专家在进行价格建议的时候，会给一定的倾斜。因为罕见病药物，面临的市场本身就很小，企业投入和能够取得的回报相对常规性的产品就小了很多，要保证企业能够收回汇报。罕见病药品，我们也要与现有药品进行比较，计算它带来的健康回报，是否能够控制在相对的阈值范围内。如果说普通药品价格的阈值范围以1为标准，对于罕见病药而言，可能适当放宽到1.5或者更高，随着经济发展程度的提高，这个标准当然可能进一步提高。对于罕见病药物的价格给出一定的倾斜，我们认为是应该的，其实很多其他国家也是这么做的。否则如果单纯就药物经济学得出的推荐价格，研发罕见病药物的主体就处于很劣势的状态。但对于罕见病药物给出多大的尺度是一个比较复比较复杂的问题，倾斜度把握的什么水平比较合适，就是一个见仁见智的问题。不管罕见病药物最终是否纳入到医保里，在药物经济学测算上，我们的价格都给到了一定的倾斜，但加分的比重没有一个统一的划分，空间还是尽可能留给我们评审专家，根据他们对疾病和这个产品的理解，给出一个适当的比例。界面新闻：从第一批抗癌药谈判到最近的医保谈判，谈判药品确实是降价了，但是真正的落地上有很多问题，包括患者能不能在院内买到药，想要从根本上去解决这些问题，有没有一些方法？刘国恩：解决医保用药相关的问题，不是一个一蹴而就的事情，也不太可能有一蹴而就的方法解决。我们不断的提高医保目录评审的质量，不断的提高国家医保支付的比例，不断的降低个人支付的负担，不断的提高评估手段的科学程度，我认为它是一个过程。对于一些比较昂贵的药物，比如PD-1抑制剂进入了乙类目录，患者自付部分还是很多，对于低收入者还是负担。有人认为这就是医保调整的失败。我觉得这个说法有待商榷，因为医保能够支付多少，跟国家的财政能力、经济发展水平都息息相关，不是医保能够一次性就解决的问题。换个角度想，这些昂贵的药物如果不能进入医保，那就意味着个人要负担100%，这么来看，个人的支付负担还是减少了。尽管对于很多人来说，减少后的负担仍然很沉重，但这是一个需要通过发展去逐步解决的问题。我们都希望经济能够继续保持增长，收入能够不断的提高，国家财政的税收不断增加，从而使得我们政府的财政投入、医保费用的缴纳能够提高，从而降低个人负担。

2021年1月19日，《真研，推动药物经济学评价与创新》论坛在广州隆重召开。本次论坛由广州市大湾区中医药真实世界研究中心、广州高新技术产业开发区黄花岗科技园管委会联合主办，广州海博特医药科技有限公司承办。广州市越秀区副区长陈烯，广东省家庭医生协会首席专家、原会长张寿生，广东省药学会药物临床试验专业委员会名誉会长、中山大学肿瘤医院教授洪明晃，杭州泰格医药科技股份有限公司副总裁王如伟，广东省医疗保险医药服务质量评价中心主任、广东省人民医院副院长袁向东，广州医科大学附属第五医院院长周新科，南方医科大学南方医院药物临床试验机构办公室主任、中国药学会药物临床试验专业委员会主委许重远，广东药科大学医药商学院原院长单国旗，广州市大湾区中医药真实世界研究中心主任吴育雄，广东省医疗保障医药服务临床专家、广东省中医院肾病大科主任、国家中医临床研究基地重点病种（慢性肾病）负责人刘旭生，广州生物工程中心有限公司党支部书记、代理董事长薛哲强，中共广州高新区黄花岗科技园党委书记雷金源，新疆生化药业有限公司董事长赵新民，广东湾区投资战略顾问全国金牌董秘周利军，广东药科大学中药学院教授、广东药科大学原教务处处长、中药学院副院长沈志滨，中健康桥医药集团董事长刘宗杰，上海智药医药科技有限公司总经理孙庆平，广州宏韵中医馆创始人、暨南大学华侨医院心血管教授严群超，广州市大湾区中医药真实世界研究中心副主任、广州海博特医药科技有限公司创始人/总经理王帅帅，各医疗机构的专家学者及学会资源平台代表，企业代表嘉宾共300多人出席了大会。大会现场开幕仪式，广州市越秀区人民政府副区长陈烯就本次《真研，推动药物经济学评价与创新》论坛发表致辞，陈烯副区长在致辞中表示，越秀区作为广州市医疗服务中心，具有雄厚的医疗资源、先进的医疗技术及专业的医疗人才，是大湾区高端医疗资源集聚地，在发展中医药方面具有得天独厚的优势，因此，我们必须把握好优势，推动中医药传承创新发展。基于临床大数据的真实世界研究能用现代科学方法来证明中医药安全性有效性，将广东省丰富的中药院内制剂资源纳入真实世界研究项目，帮助具有确切疗效的中医药获得国药准字号，不仅可以惠及更多的病人，造福社会，还可产生巨大的经济效益，推动健康产业快速发展，助力中国医药走向世界。广州市越秀区副区长陈烯发表致辞广州市大湾区中医药真实世界研究中心主任吴育雄致辞表示，我们囯家正在开展大规模的医保支付方式改革，在此背景下，医院必须顺应改革，定位好学科优势，制定临床路径以规范临床行为，实现成本控制。鉴于中医药普遍存在循证医学证据质量较低、指南可信度不高等缺陷，利用真实世界研究方法对中医治疗优势病种开展广泛的药物经济学评价研究，通过基于药物安全性和有效性参数，对药物经济性进行科学分析和评价，可助力医院实现精细化管理，帮助解决医保DRG/DIP支付方式下对中医治疗优势病种进行医疗质量和成本控制的难题，让有限的医疗保健资源能够最大限度的发挥效用，有效、合理地减轻国家医保财政压力，陈烯副区长与吴育雄主任的精彩致辞赢得了全场热烈的掌声。广州市大湾区中医药真研中心主任吴育雄大会在张寿生会长、吴育雄主任、刘旭生教授、袁向东副院长、许重远主任、王如伟副总裁、王帅帅总经理、山西广誉远国药有限公司代表、湖南省健缘医疗科技有限公司代表的共同见证下，中医药治疗优势病种大型真实世界研究暨药物经济学评价项目宣布正式启动。论坛启动仪式随后，大会进入主题分享环节，广东省医疗保险医药服务质量评价中心主任、广东省人民医院副院长袁向东为大家带来主题为《医药DRG/DIP支付方式下如何开展医院精细化管理》的精彩分享，袁向东院长表示，医院的管理一定是根据国家的改革制度和病人的需求来不断进行创新的，医保支付改革能起到规范并监督医疗单位更合理地运用医保资金，节省不必要的开支，引导医院提升诊疗能力，医院想要在改革中提升自身的竞争力，需要在诊疗、服务、运营模式上做出改变，医院要运用数字化的工具，对整个医疗过程当中的过程和结果进行全系统的管理，实现以大数据为导向实现精细化管理，这样才能在这场改革中脱颖而出。袁向东副院长现场演讲广东省医疗保障医药服务临床专家、广东省中医院肾病大科主任、国家中医临床研究基地重点病种（慢性肾病）负责人刘旭生教授现场为大家讲解中医药治疗慢性肾脏病药物经济学评价研究项目案例分析。刘旭生教授从项目研究的背景、研究目的、研究方案的设计、研究对象及主要分组以及观察项目等方面，为大家详细讲述了黄葵胶囊多中心、大样本注册登记研究的整个项目。刘旭生教授现场演讲紧接着，南方医科大学南方医院药物临床试验机构办公室主任、中国药学会药物临床试验专业委员会主委许重远为大家讲解真实世界研究知情和伦理应考量的重点因素，许主委由患者知情同意、患者完全自主地参与、研究透明度、隐私及健康公平性问题、由研究产生的资料保护权及使用权等问题展开了详细的讲解，让大家学习了真实世界研究伦理审查的相关原则和规范知识以及临床试验领域的新政策、新知识、新观点，观众纷纷表示受益匪浅。许重远主委现场讲解杭州泰格医药科技股份有限公司副总裁王如伟先生为大家带来主题为《药物创新与临床研究》的精彩分享，王如伟先生讲到，由于中成药缺乏评价疗效的方法，获批新药遇到了前所未有的困境，而真实世界研究为此提供了机会，通过开展真实世界研究，收集大量经过深度随访的真实世界研究数据，通过统计分析等方法将之转换成真实世界研究证据，为中成药获批上市或临床再评价提供依据。此外，王如伟先生还列举了真实世界研究的八大应用场景：药物上市后临床路径；药物经济学研究；修订说明书；补充申请（如增加适应症）；明确药物优势、积累循证医学证据；精准定位目标人群；获取药物安全性、联合用药证据；临床研究点位为市场推广提供动力。王如伟先生讲解《药物创新与临床研究》新的一年，中国迎来创新药、中成药在研发路径及再评价领域的优化与创新，推动药物经济学评价与创新对社会卫生保健资源的合理分配有着十分重要作用。本次论坛交流了真实世界研究对经济学评价推动创新的认识思考和实践经验，以我国引入经济学评价进行医保决策为背景，探讨在真实世界研究下经济学评价的应用，为新时期、新形势下，真实世界研究推动药物经济学评价与创新发展提供了有益的思路。