头对头研究

百济神州公布其BTK抑制剂泽布替尼对比伊布替尼在治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者中的ASPEN全球3期头对头临床试验中的更新数据。新增的随访数据表明，作为中国首个与外资药企同类药物开展全球头对头3期优效性研究的本土新药，泽布替尼对比伊布替尼展现了更高的安全性与耐受性，同时取得了更高的完全缓解/非常好的部分缓解率。最新公布的ASPEN研究数据显示，在中位随访时间为24.2个月时，在总体意向治疗人群中，经研究者评估的完全缓解和非常好的部分缓解率总和（CR+VGPR），分别为泽布替尼30.4%对比伊布替尼18.2%（p值=0.03）。相比伊布替尼，泽布替尼在安全性和耐受性上有显著提升，不良事件（AE）的发生风险整体较低，尤其是在房颤（泽布替尼3.0% vs. 伊布替尼18.4%）等需要特殊关注的不良事件中，展现了更具优势的安全性。随着随访时间增加，泽布替尼试验组中未出现新增的由于AE中断治疗的患者。总体上，在两组试验组中，由于AE导致治疗中断的总体比例为泽布替尼4%对比伊布替尼14.3%，同时，由于AE导致死亡的患者比例为泽布替尼1.0% 对比伊布替尼4.1%。泽布替尼先后在WM、CLL中开展了两项对比伊布替尼的全球3期头对头临床研究，是国内首个与外资药企同类药物开展头对头3期优效性研究的本土新药。其中，ASPEN研究是迄今为止全球范围内在WM中开展的最大规模3期临床试验，也是首个在BTK抑制剂之间进行的头对头全球3期临床研究。

第一、二期课程已上线，更多精彩内容尽请期待！Medscape网站近期新鲜出炉了一项由 Novartis 支持的针对脊柱关节炎 (SpA) 继续教育系列课程，这项教育活动目的是让全球风湿科、皮肤科医生和初级保健医生了解SpA患者的临床和病理特征，并将最新的治疗手段融入临床实践，提高临床对SpA患者的诊断和管理，以改善患者预后。该项目为期12个月，目前第一期以及第二期课程已如约上线。第一期●●第一期聚焦 “临床如何诊断和管理axSpA” ，由全球知名专家 Maxime Dougados 教授和 Xenofon Baraliakos 教授讲解。通过这期课程，您能够了解SpA的临床和病理特征，以及影像学表现，并为管理axSpA患者选择最佳治疗策略。第二期●●第二期关注“银屑病关节炎（PsA）最新的头对头（H2H）临床研究结果”，由全球知名专家Ian McInnes 教授、Philip Mease教授及Peter Nash教授讲解。通过这期课程，您能够了解到：1. 与间接比较相比，H2H研究如何帮助医生对PsA治疗做出决策；2. PsA领域中H2H研究的不同点和共同点；3. 不同H2H研究结果中的安全性及有效性数据的差异。该视频课程详细介绍了两个关于PsA的H2H研究：SPIRIT研究是治疗活动性PsA领域的首个大规模H2H优效性研究，同时也是首个对伊奇珠单抗和阿达木单抗进行说明书剂量用药比较的研究，研究允许同时使用传统DMARD治疗，主要终点为第24周达到ACR 50与PASI 100复合终点的达标率。EXCEED研究的主要目标是评估司库奇尤单抗与阿达木单抗相比，治疗PsA肌肉骨骼终点的疗效，而不是对皮肤的疗效。EXCEED研究的独特之处在于未联用甲氨蝶呤而是采用单药治疗，虽然EXCEED研究在第52周未达到司库奇尤单抗对比阿达木单抗在ACR20应答方面的优效性这一主要终点，但是司库奇尤单抗在肌肉骨骼、皮肤终点的复合指标（ACR50和PASI 100）方面达到了更高数值的临床应答。这两项H2H研究证实，在治疗PsA肌肉骨骼症状方面，IL-17A抑制剂与TNF抑制剂疗效相当；而在皮肤症状方面，IL-17A抑制剂更优，且药物留存率相对更高。其他研究数据表明，IL-17A抑制剂在总体安全性数据方面更胜一筹。治疗关节炎、附着点炎、指(趾)炎时，IL-17A抑制剂和TNF抑制剂都可以使用，但IL-17A抑制剂在皮损方面的疗效更优。这为我们明确IL-17A抑制剂在肌肉骨骼和皮肤两个维度的疗效提供了有力证据。【来源：医学界风湿免疫频道】声明：转载此文是出于传递更多信息之目的。若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请作者持权属证明与本网联系，我们将及时更正、删除，谢谢。 邮箱地址：newmedia@xxcb.cn

来源：创商网2020年5月29日，百济神州在2020美国临床肿瘤学会（ASCO）线上会议中，公布了BTK抑制剂泽布替尼对比伊布替尼，在治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者中的ASPEN全球3期头对头临床试验中的更新数据。新增的随访数据表明，作为我国首个与外资药企同类药物开展全球头对头3期优效性研究的本土新药，泽布替尼对比伊布替尼展现了更高的安全性与耐受性，同时取得了更高的完全缓解/非常好的部分缓解率，再次证实了新一代BTK抑制剂泽布替尼的疗效及安全性优势。最新公布的ASPEN研究数据显示，在中位随访时间为24.2个月时，在总体意向治疗人群中，经研究者评估的完全缓解和非常好的部分缓解率总和（CR+VGPR），分别为泽布替尼30.4%对比伊布替尼18.2%（p值=0.03）。同时，相比伊布替尼，泽布替尼在安全性和耐受性上有显著提升，不良事件（AE）的发生风险整体较低，尤其是在房颤（泽布替尼3.0% vs. 伊布替尼18.4%）等需要特殊关注的不良事件中，展现了更具优势的安全性。随着随访时间增加，泽布替尼试验组中未出现新增的由于AE中断治疗的患者。总体上，在两组试验组中，由于AE导致治疗中断的总体比例为泽布替尼4%对比伊布替尼14.3%，同时，由于AE导致死亡的患者比例为泽布替尼1.0% 对比伊布替尼4.1%。ASPEN研究是一项随机、开放标签的国际多中心3期临床试验，启动于2017年，旨在评估泽布替尼对比伊布替尼在复发/难治或初治的WM患者中的疗效和安全性。该研究共纳入229名患者，是迄今为止全球范围内在WM中开展的最大规模3期临床试验，也是全球首个在BTK抑制剂之间进行的头对头3期临床研究。虽然该研究未能在主要终点上达到有统计学意义的优效性，但相比于伊布替尼，泽布替尼取得了更高的缓解率，在安全性和耐受性上也取得了具有临床意义的显著改善。这些数据进一步印证了，泽布替尼作为新一代强效BTK抑制剂，能够对BTK靶点形成完全、持久、精准的抑制，为淋巴瘤患者带来更高的缓解率与安全性，提升患者的临床获益。泽布替尼由百济神州自主研发，在针对多种B细胞恶性肿瘤的一系列临床试验中，显示了良好的疗效与安全性，具备成为全球同类最佳（best-in-class）药物的潜力。2019年11月，泽布替尼在美国获批用于治疗经治至少一次的成年套细胞淋巴瘤患者，成为我国史上首个出海的本土研发抗癌新药。随后，泽布替尼先后被纳入中国与美国临床诊疗指南，成为推荐方案。在中国，泽布替尼针对复发难治性套细胞淋巴瘤、复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请正在优先审评中，有望于2020年上半年获批，预计很快将惠及我国本土患者。*背景信息参考：关于“头对头研究”（Head-to-head Study）头对头研究即直接比较研究，是指“非安慰剂对照”的试验，它以临床上已使用的治疗药物或治疗方法为对照开展临床试验，目的是对药物的疗效或安全性进行更细致的研究和对比。在头对头试验中，两种（或多种）因素的比较是在同一个试验设计内，同时开展平行的对照研究，而不是使用历史对照，或从不同研究者的试验中得出结论。在头对头研究中，又分为优效性研究和等效/非劣效性研究，其中，优效性研究是为了直接验证一种药物是否优于另一种药物，具备更强的疗效与安全性。目前，泽布替尼先后在WM、CLL中开展了两项对比伊布替尼的全球3期头对头临床研究，是我国首个与外资药企同类药物开展头对头3期优效性研究的本土新药。其中，ASPEN研究是迄今为止全球范围内在WM中开展的最大规模3期临床试验，也是首个在BTK抑制剂之间进行的头对头全球3期临床研究。

来源：医药魔方作者：医药魔方3月4日，礼来宣布其开展的一项为期40周的 SURPASS-2研究的顶线结果证明了全部3个剂量的tirzepatide在改善成人2型糖尿病患者的血糖水平和体重方面均优于司美格鲁肽1mg。SURPASS-2试验是礼来大型III期SURPASS项目中迄今为止规模最大的一个，在全球范围内招募了1879例每日单独服用二甲双胍≥1500mg不能较好控制血糖的成人2型糖尿病患者（基线HbA1c水平8.28，基线体重93.7kg），按照1:1:1:1随机分组，在二甲双胍基础上给予每周1次tirzepatide 5mg， 10mg，15mg或司美格鲁肽1mg，研究的主要终点是tirzepatide 10mg，15mg治疗组患者第40周的HbA1c水平较基线的改善程度不劣于司美格鲁肽。关键次要终点包括：1）tirzepatide 5mg组的降糖效果非劣效；2）HbA1c水平和体重较基线改善更明显以及tirzepatide 3个剂量组HbA1c＜7的患者比例更高；3）tirzepatide 10mg，15mg治疗组患者HbA1c＜5.7的患者比例更高。按疗效估量的结果显示，3个剂量tirzepatide治疗组在降低血糖和减轻体重方面的效果均好于司美格鲁肽，并且HbA1c＜7的患者比例均高于司美格鲁肽（10mg和15mg剂量组具有统计学显著性差异，5mg组同样具有统计学显著性差异）。如果从治疗方案估量的具体数据来看，Tirzepatide 5mg， 10mg，15mg或司美格鲁肽1mg组HbA1c水平较基线分别降低2.01％，2.24％，2.30％，1.86％；体重分别降低7.6kg，9.3kg，11.2kg，5.7kg；HbA1c＜7的患者比例分别为82.0％，85.6％，86.2％，79.0％；HbA1c＜5.7的患者比例分别为27.1％，39.8％，45.7％，18.9％；安全性方面，SURPASS-2试验报道的数据与之前研究以及GLP-1R激动剂的情况一致。Tirzepatide 5mg， 10mg，15mg或司美格鲁肽1mg最常见的不良事件均为胃肠道相关不良事件，包括恶心（17.4％，19.2％，22.1％，17.9％）、腹泻（13.2％，16.4％，13.8％，11.5％）、呕吐（5.7％，8.5％，9.8％，8.3％），因不良事件终止治疗的患者比例分别为5.1％，7.7％，7.9％和3.8％。低血糖（＜54mg/dL）的发生率分别为0.6％，0.2％，1.7％和0.4％。Tirzepatide是一种新型的每周1次的GLP-1R和GIPR双重激动剂，是将两种肠促胰岛素的作用整合到了一个分子中。GLP-1（胰高血糖素样肽1）是人体胃肠道黏膜天然分泌的一种“肠促胰素”，可以与胰岛细胞上的受体结合并刺激胰岛素分泌，进而产生降低血糖的作用，而且可以减少食物摄取和延缓胃排空，有利于控制体重，可以保护胰岛β细胞功能。GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素分泌多肽）是一种可能补充GLP-1受体激动剂作用的激素。临床前研究表明，GIP可通过降低食物摄入和增加耗能来减轻体重，与GLP-1受体激动剂结合，可能对患者血糖和体重产生更大影响。毫无疑问，Tirzepatide挑战的对象正是诺和诺德的明星药司美格鲁肽。其大型III期SURPASS项目由10项临床试验组成，计划招募超过13000例2型糖尿病患者，其中5项试验是全球性的注册研究，不仅在试验设计上与司美格鲁肽的大型III期SUSTAIN项目类似，还直接跟司美格鲁肽发起了“头对头”PK。2020年12月，礼来公布了没有任何背景疗法下tirzepatide vs 安慰剂的SURPASS-1试验的阳性顶线结果；今年2月17日，礼来公布了二甲双胍基础上添加tirzepatide vs德谷胰岛素的SURPASS-3试验以及在基础胰岛素基础上添加tirzepatide vs安慰剂的SURPASS-5试验的阳性顶线结果。SURPASS项目的各项试验于2018年末陆续启动，其中5项全球注册性临床试验的完整结果预计在2021年将先后公布，预计2022年提交上市申请。当前GLP-1类药物是糖尿病市场仅次于胰岛素的第2大市场，全球范围内已经有8款GLP-1R激动剂上市，2020年的市场总规模达到124亿美元，但是这个市场主要被诺和诺德和礼来两个巨头霸占，合计拥有95％的市场份额。2020年，诺和诺德的司美格鲁肽给人的感觉可谓如日中天，市场表现上不仅每周1次皮下制剂Ozempci近乎翻倍增长达到34.5亿美元，口服制剂Rybelsu也被市场接受快速放量。而在临床开发方面，司美格鲁肽又递交减肥适应症上市申请，获得NASH突破性疗法，启动阿尔茨海默病大型III期临床，成为业内当红明星。单凭度拉糖肽，礼来显然很难在司美格鲁肽的凌厉攻势下守住优势，最畅销GLP-1降糖药的皇冠迟早交出，因此不得不继续准备后手寻找对抗司美格鲁肽的新武器，tirzepatide也成为其重金下注的资产。除了糖尿病之外， Tirzepatide 也正在作为非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潜在治疗方法进行开发。赢得与司美格鲁肽的头对头III期试验是tirzepatide临床开发中的关键胜利。礼来糖尿病业务负责人Mike Mason表示：“美国2型糖尿病患者有90％存在超重或肥胖，我们希望能够开发出同时满足患者降糖和减重作用的新疗法。tirzepatide与司美格鲁肽的头对头III期研究结果超出了我们的预期，让我们更加坚信3个剂量的tirzepatide都能成为2型糖尿病患者的治疗新选择。”

来源：智通财经网智通财经APP获悉，3月4日，礼来(LLY.US)宣布其开展的一项为期40周的SURPASS-2研究成功，该研究的顶线结果证明了全部3个剂量的tirzepatide在改善成人2型糖尿病患者的血糖水平和体重方面均优于诺和诺德(NVO.US)旗下的明星药司美格鲁肽1mg。Tirzepatide是一种新型的每周1次的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双重激动剂，可将两种肠促胰岛素的作用整合到了一个分子中。临床前研究表明，GIP可通过降低食物摄入和增加耗能来减轻体重，与GLP-1受体激动剂结合，可能对患者血糖和体重产生更大影响。据悉，SURPASS-2试验是礼来大型III期SURPASS项目中迄今为止规模最大的一个，其大型III期SURPASS项目由10项临床试验组成，计划招募超过13000例2型糖尿病患者，其中5项试验是全球性的注册研究。SURPASS项目的各项试验于2018年末陆续启动，其中5项全球注册性临床试验的完整结果预计在2021年将先后公布，预计2022年提交上市申请。

格隆汇6月2日丨百济神州(06160.HK)是一家处于商业阶段的生物科技公司，专注于用于癌症治疗的创新型分子靶向和肿瘤免疫药物的开发和商业化。公司于2020年5月29日宣布在2020年美国临床肿瘤学会(ASCO)线上科学会议上公布了泽布替尼对比伊布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)患者的ASPEN 3期临床试验随访结果，以及泽布替尼作为单药用于治疗初治或复发╱难治性(R/R)WM患者的1/2期临床试验的长期随访数据。澳大利亚Peter MacCallum癌症中心低度淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病疾病组组长、ASPEN试验指导委员会会员兼试验主要研究者Constantine S. Tam医学博士评论道：“在ASCO上公布的两项试验数据都间接表明了，无论患者先前是否接受了其他治疗，泽布替尼在治疗WM患者上可能是一项更有益的治疗方案。对患者和他们的家人来说，WM是一项极具破坏性的疾病。我们有义务为这些患者提供既有效又耐受的治疗方案，帮助他们在管理疾病的同时获得最佳的生命品质。在ASPEN试验中，泽布替尼在安全性上更有优势，与伊布替尼相比是一项更为耐受的治疗方案，尤其考虑到多项特殊关注的不良事件，比如心房颤动、高血压和腹泻。”尽管ASPEN临床试验未能在主要终点上－完全缓解(CR)和非常好的部分缓解(VGPR)率－达到有统计学意义的优效性，但与伊布替尼相比，泽布替尼的治疗产生了数值上更高的VGPR率，同时在安全性和耐受性上也取得了具有临床意义的显著改善。在总体患者人群中新增的5个月研究者随访数据更是进一步强化了泽布替尼能够提高VGPR率并具有安全性优势的趋势。在另一项1/2期试验的长期随访数据中，VGPR或CR率随着泽布替尼持续治疗而增加，且治疗耐受性良好。百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“这些结果有力地证明了泽布替尼是一款强效BTK抑制剂，相比较伊布替尼，在安全性和耐受性上更是有显著提升。更重要的是，WM通常出现在年龄较大的患者中，对比伊布替尼，泽布替尼在心血管疾病安全风险这一点上也更有优势。将泽布替尼直接与伊布替尼做比较的决定背后是我们大胆的研发态度，也体现了我们以患者为本，努力为全球患者提供更好治疗方案的承诺。”另外，公司于2020年5月29日宣布在2020年美国临床肿瘤学会(ASCO)线上科学会议上公布了其抗PD-1抗体百泽安(替雷利珠单抗)联合标准化疗用于治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者的3期临床试验结果。中国医学科学院肿瘤医院肿瘤内科主任王洁博士评论道：“通过评估无进展存留期和缓解率，这项3期临床试验的结果表明百泽安抑制PD-1信号通路并联合标准化疗能够为晚期鳞状NSCLC患者带来临床获益。肺癌在中国是癌症相关死亡的主要原因，而NSCLC更是肺癌中最常见的类型，为帮这些有需求的患者寻找新的治疗方案更是至关重要。”百济神州肿瘤免疫学首席医学官贲勇医学博士表示：“我们很激动能和大家分享这项临床试验数据，目前国家药品监督管理局正在审评中的新适应症上市申请也包含本试验结果。在中国，百泽安在血液瘤和实体瘤适应症中都已获得批准，我们同时还在中国和全球范围内开展15项潜在的注册临床试验。该项试验数据以及先前宣布的一线非鳞状NSCLC的3期临床试验达到试验终点，都为百泽安服务中国庞大的晚期NSCLC患者群体提供了力证，我们也希望能尽快为这些患者带来一项新的治疗方案。”该项在中国开展的开放性、多中心3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03594747)旨在评估百泽安联合紫杉醇与卡铂或联合白蛋白紫杉醇(ABRAXANE)与卡铂，对比仅用紫杉醇与卡铂，作为一项针对一线晚期鳞状NSCLC的疗法。在该试验中，共有360例经组织学确诊的IIIB或IV期NSCLC患者按1：1：1的比例随机接受百泽安(每三周一次、每次剂量为200mg的给药)联合任一化疗方案治疗或仅接受化疗，直至疾病进展、或出现不可耐受的毒性反应、或医生决定停止治疗、或患者撤销知情同意。截至数据截点2019年12月6日，120例随机至A组的患者(接受百泽安联合紫杉醇与卡铂治疗)、119例随机至B组的患者(接受百泽安联合ABRAXANE与卡铂治疗)，及121例随机至C组的患者(仅接受紫杉醇与卡铂治疗)的数据均符合评估条件。截至数据截点，A组的63例患者(52.5%)、B组的66例患者(55.5%)仍在接受治疗；而C组有81例患者(66.9%)已完成化疗。

来源：医药魔方作者：拾贝1月25日，阿斯利康官网显示，Calquence（阿卡替尼）治疗既往经治高危慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者的III期 ELEVATE-RR 研究达到无进展生存期非劣效于伊布替尼的主要终点。ELEVATE-RR研究是首个在CLL患者（成人最常见白血病类型）中开展的头对头比较两种Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂疗效的III期临床研究。该研究同时也达到关键次要终点，与伊布替尼组相比，Calquence组患者房颤不良反应发生率更低（心房纤颤是心律失常的常见类型，房颤患者中风、心力衰竭和其他心脏相关并发症患病风险显著增加）。进一步等级测试结果显示，两组患者3级及以上感染或Richter’s 转化（CLL转变为另一种侵袭性淋巴瘤）发生率无差异。Calquence组OS（总生存期）在数值上有获益趋势。总体而言，Calquence的安全性和耐受性与其此前临床开发项目一致。ELEVATE-RR（ACE-CL-006）研究是一项随机、多中心、开放标签III期研究，旨在评估Calquencevs伊布替尼治疗既往接受过治疗的具有高风险特征（存在17p缺失和/或11q缺失）CLL患者疗效。533例受试者被随机分为2组，分别接受Calquence（100mg、每日2次）或伊布替尼（420mg，每日1次）治疗，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。该研究主要终点为独立评审委员会评估的PFS（非劣效性，250个事件测试结果），次要终点包括房颤发生率、治疗相关3级及以上感染发生率、Richter’s 转化发生率和总生存期。CLL是成人最常见白血病类型，2017年全球估计有11.4万例新发病例。随着治疗方式的改善，CLL患者寿命显著延长。CLL患者血液中过多的骨髓造血干细胞变成了异常的淋巴细胞，而这些异常细胞难以抵抗感染。随着异常细胞数量的增加，健康白细胞、红细胞和血小板的生存空间越来越小，从而导致贫血、感染和出血。BTK信号的激活是B细胞增殖、转运、趋化和粘附所必需的重要途径之一。Calquence属于新一代BTK选择性抑制剂，可通过与BTK共价结合，抑制其活性。Calquence于2017年10月首次在美国获批上市，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL），2019年11月，在美国获批2个新适应症，分别用于治疗CLL和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。2020年11月，Calquence在欧盟获批上市，用于治疗成人CLL。医药魔方NextPharma数据库显示，Calquence 2019年全球销售额为1.64亿美元。阿卡替尼目前尚未在中国申报上市。肿瘤学研发执行副总裁JoséBaselga表示：“经过40个月的随访，今天的研究结果证实，选择性BTK抑制剂Calquence在房颤中显示出优越的安全性，且其疗效也非劣效于伊布替尼。该研究的所有数据使我们相信，Calquence能够为CLL患者带来更多获益。”

来源：国际金融报原标题：竞争对手已入医保，但百济神州明星抗癌药的头对头试验却未达预期今年下半年在医药界出尽风头的百济神州又有新情况了！近日，百济神州公开表示，其自主研发的抗癌新药泽布替尼（Zanubrutinib），与同类药品伊布替尼（Ibrutinib）在华氏巨球蛋白血症（WM）头对头试验中，泽布替尼的治疗优势未能达到有统计学意义的优效性。头对头试验是一种“非安慰剂对照”试验，通过将已用于临床的药物或治疗方法为对照而进行的临床试验。公开资料显示，泽布替尼和伊布替尼均为布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，目前该类抑制剂已成为B细胞淋巴瘤的重要治疗方式之一。目前，上述试验未达预期的原因尚在讨论中。对于此次优效性临床试验未能达到主要研究终点，百济神州表示完整数据正在进一步分析，将会在接下来的学术会议上进一步公布。此外，其依然会继续推进其华氏巨球蛋白血症适应症申报，以及其他适应症的探索。第一个在美获批的抗癌新药今年11月15日，泽布替尼以“突破性疗法”的身份，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。该款药物不仅是百济神州首款获批上市的自研药物，也是第一个中国本土研发在美获批的抗癌新药。记者了解到，泽布替尼在美国获批治疗套细胞淋巴瘤后，四天内即在美开售。《国际金融报》记者从百济神州处获悉，泽布替尼目前在美国的定价为30天疗程定约1.3万美元，与伊布替尼在美国的价格一致。截至目前，百济神州尚未公布泽布替尼的销售情况。一位不愿具名的业内人士告诉《国际金融报》记者，“临床实验结果未达预期并不一定会影响到其申报该款适应症，最终能不能获批还是要看公司与FDA谈判的结果。”不过，泽布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症在美国的学术推广上似乎将面临更多障碍。记者了解到，根据美国的相关规定，医生在临床上采用新药时，新药需要通过临床试验数据证明新药的效果优于已有药物。而目前，来自强生的伊布替尼已经在美国获批用于治疗华氏巨球蛋白血症。伊布替尼也是泽布替尼在全球范围内的主要的竞争对手。伊布替尼于2013年在美国获批上市。2018年10月，伊布替尼降价65%进入中国医保目录，当年11月，中国国家药监局批准其用于华氏巨球蛋白血症患者治疗。此外，伊布替尼在美国已被批准用于治疗套细胞淋巴瘤、边缘区淋巴瘤、小细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症在内的6种疾病领域多达10种适应症，适应症种类远远超过泽布替尼。目前，百济神州的泽布替尼尚未在国内获批上市，该公司以递交申请，申请泽布替尼用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤和复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤。全球市场有望突破百亿美元根据Frost & Sullivan预测，BTK抑制剂2030年销售额有望达178亿美元。目前全球范围内仅有两款BTK抑制剂，除强生的伊布替尼外，还有一款是阿斯利康的阿卡替尼（Acalabrutinib）。业内表示，与PD-1类似，BTK抑制剂也是非常拥挤的研发赛道。记者注意到，目前全球已有20多家药企开展针对BTK 靶点的新药研究。在研的新一代BTK药物除B细胞相关的肿瘤外，适应症更多的开始向自身免疫性疾病拓展，例如默克的的埃布替尼（音译：Evobrutinib）已开展多项针对类风湿关节炎、红斑狼疮等自身免疫性疾病的II期临床；礼来HM-71224开展的类风湿关节炎的II临床实验。目前国内除百济神州外，还有诺诚健华、恒瑞医药、浙江导明、信诺维等多家药企的BTK 靶向的新药已经进入临床阶段，有望在2020 年后陆续上市。国际化方面，目前恒瑞的两个BTK 靶点新药SHR1459 与SHR1266（临床前）外授给了TG Therapeutics，TG公司将获得日本和亚洲以外地区独家权利；恒瑞则最多可获得共3.47 亿美元的首付款和里程碑款，外加销售提成。（国际金融报见习记者 金旻）

亿欧大健康6月2日讯，百济神州宣布在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）线上科学会议上公布了泽布替尼对比伊布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者的ASPEN 3期临床试验随访结果，以及泽布替尼作为单药用于治疗初治或复发/难治性（R/R）WM患者的1/2期临床试验的长期随访数据。尽管ASPEN临床试验未能在主要终点上 -- 完全缓解（CR）和非常好的部分缓解（VGPR）率 -- 达到有统计学意义的优效性，但与伊布替尼相比，泽布替尼的治疗产生了数值上更高的 VGPR 率，同时在安全性和耐受性上也取得了具有临床意义的显著改善。在总体患者人群中新增的5个月研究者随访数据更是进一步强化了泽布替尼能够提高VGPR率并具有安全性优势的趋势。