大临床研究

来源：环球科学图片来源：AP PHOTO/ALTAF QADRI早在今年3月，世界卫生组织就决定开展一项大型的“团结“（SOLIDARITY）临床试验，试图找到能治疗新冠肺炎的疗法。现在，WHO已经给出了最终结果，包括瑞德西韦在内4种候选药物，基本对新冠肺炎无效或疗效甚微。早在今年3月20日，世界卫生组织（WHO）就宣布开展了一项名为“SOLIDARITY（团结）”的全球性大型临床试验，旨在检测多项候选疗法治疗新冠肺炎的效果。大约在公告一周后，第一名受试者在挪威加入了这项大型试验。截至10月2日，全球一共有43个国家批准了受试者招募，并且有30个国家已经正在进行试验。据世界卫生组织官网信息，“团结”临床试验是一项全球性、随机对照的适应性设计（adaptive design）临床试验。它包含1个对照组和4个试验组。对照组的患者接受所在国家当下的标准治疗方法，其它4个试验组在标准疗法之外会使用额外的药物。而试验组最初使用的分别是羟氯喹、HIV药物洛匹那韦/利托那韦、洛匹那韦/利托那韦+瑞德西韦以及洛匹那韦/利托那韦+β干扰素。不过，随着各个研究单位一些病患的临床数据出炉，WHO发现瑞德西韦和β干扰素似乎能单独具有作用，于是在后续的治疗组中取消了这两种药物与洛匹那韦/利托那韦联合用药。失望的结果最近，WHO给出了一份有关这四个治疗组别的大型数据分析报告，最终的结果可能会令人失望：这4种药物对治疗新冠肺炎无效或疗效甚微。根据400多家医院，约1.2万名受试者的临床试验结果，即使使用了这4种药物，患者的存活率也并没有提高，包括之前给予厚望的瑞德西韦同样没有展现出效果。目前，WHO已经将“团结”临床试验报告发在了预印本网站medRxiv上。其实更早在6月，WHO就已经停止了羟氯喹和洛匹那韦/利托那韦这两种药物的试验，原因是当时英国发布的一份临床报告显示，这两种药物都无法提升患者的存活率。英国大型临床试验Recovery执行了新冠肺炎药物的测试工作，在洛匹那韦/利托那韦测试中，一共有1596受试使用了这种HIV联合药物治疗新冠肺炎，其他3376名受试则接受常规治疗。但这两组患者的死亡率并没有出现明显的差异。而羟氯喹同样没有传出好消息，Recovery在羟氯喹试验中也招募了数千名患者，其中1542名用于测试羟氯喹的效果，另外3123名作为对照接受常规治疗。在28天后，羟氯喹组和对照组的死亡率分别为25.7%和23.5%，从数据上来看，使用了羟氯喹的死亡率还要略高一些。图片来源：JOHN LOCHER/AP美国食品与药物管理局的前委员Robert Califf对此评论道：“这项研究已经排除了病人使用羟氯喹的必要性，这种药物只能说是无功无过而已。”在这两项研究数据公布后，WHO经过评估便决定停止继续这两种药物的后续临床试验，因为结果已经很明显，洛匹那韦/利托那韦和羟氯喹在治疗新冠肺炎上都起不到什么作用。为什么这两项试验一出，WHO就宣告试验可以终止了？因为，Recovery的报告给出了临床试验的真正标准：大型和随机性。一般而言，“随机性”大家都能够遵守，但“大型”就很难达标。在疫情期间，许多研究都想给科学界其他同僚们一些启示性的临床结果。“但许多研究的临床试验只招募了三四百人，这很难得出完整的结果，”WHO免疫、疫苗和生物制品部医学官员Ana Maria表示。瑞德西韦希望落空尽管6月有两种疗法相继落马，研究人员仍对瑞德西韦和β干扰素抱有期待。疫情最开始，大家可能并没有听过瑞德西韦，但1月21日，美国CDC的一则消息让这个药物名遍全球。当时的消息称，一名35岁的男子在入院第7日接受了瑞德西韦治疗，并显示出了不错的临床效果。1月31日，这位患者的诊疗过程公布在了《新英格兰医学杂志》上，瑞德西韦从此登上神坛，它也被视为潜在可治疗新冠肺炎的药物。离这篇文献发布不到一个月，瑞德西韦的大型临床试验就在美国过敏和传染病研究所（NIAID）牵头下开始了。在2月21日至4月19日的时间里，全球共有73个临床试验中心参与了这项试验，共1062名患者接受了随机分组，其中541名分配至试验组，521名分配至对照组。NIAID同时公布的中期结果显示，使用了瑞德西韦的病患恢复时间要更短，康复时间缩短了11天。这也是中期结果的着重点：康复时间。这一结果给科学界带来了更大的希望。不过，希望越大失望也越大。NIAID最近发表了瑞德西韦的最终报告，其中也包括了中期报告的这部分内容。除了康复时间加快，瑞德西韦好像也并没有其他作用了。“团结”试验综合了NIAID的报告和其他两项小型在重症患者中使用瑞德西韦的结果。后面这项由FDA领导的临床试验显示，接受了瑞德西韦的病人死亡率在11%左右，而对照组的死亡率为11.2%。图片来源：PAU BARRENA/AFP而NIAID的试验中，第15天时，瑞德西韦组的死亡率为6.7%，对照组为11.9%；第29天时，瑞德西韦组的死亡率为11.4%，对照组为15.2%，但这仍然不具备统计学上的显著性差异。也就是说瑞德西韦或许可以加速患者康复时间，但并不能显著提升患者的存活率。WHO在“团结”试验报告中写道：“这无疑否认了之前的一些说法，那些建议称瑞德西韦可以减少一部分潜在的死亡病例。”“这些结果没有羟氯喹那么糟糕，但也明显没有实现人们一开始的期望，”美国斯克利普斯研究所主任Eric Topol表示，“但最令人失望的还是β干扰素的结果。”在2050名接受了β干扰素治疗的患者中，死亡率达到11.9%，对照组却只有10.5%。当然，在前期的一些试验中，有证据显示干扰素只有在感染早期才有效，而等到住院治疗时，就没有什么效果了。而“团结”临床试验综合的数据中，可能并没有考虑到这些细节，因此留给β干扰素的测试空间还很多。仍有希望不过在8月，美国国立卫生研究院也意识到了，瑞德西韦一直没有展现出提升存活率的效果。他们开始决定将瑞德西韦和β干扰素联合使用，以此来强化瑞德西韦的效果。在该项试验中，瑞德西韦都会搭配其他药物来共同使用，并和β干扰素的联合效果进行比较。目前，该项目也已经完成III期临床试验，初期结果也会在近期公布。尽管，这4种被给予厚望的药物都没能完成拯救新冠肺炎患者性命的使命，但这不代表就没有药物具备这种能力了。至少在今年6月，牛津大学就发现廉价药物地塞米松能降低新冠肺炎死亡率。在对照组中，需要呼吸机的重症患者28天内的死亡率是41%，单纯吸氧的死亡率是25%。而地塞米松对需要借助呼吸机的重症患者有显著的治疗作用，实验组的患者死亡率只有28%，与对照组相比，死亡率直接降低了1/3，这意味着每8名呼吸机重症患者中就有1名能因地塞米松避免死亡。而《科学》网站的新闻文章也指出，WHO的这份报告没有给出一款治疗新冠肺炎的黄金药物，却坚定了开展大型随机性临床试验的标准，从这个观点来看，“团结”临床试验和英国Recovery临床试验是非常成功的。至少它们在短短数月中，就能招募海量的患者加入临床试验。而这也能让WHO有底气给出最终的判决，从而让科学界把资源投向别的药物研发。“团结”试验让来自全球各地的医生和研究人员都能参与其中，根据这些海量的数据，他们就能迅速知道哪些药物有效，哪些无效，而这也是拯救生命的关键之处。我们必须有一个严格的标准来判断药物是否能用在病人身上，从这一方面来说，过程可能会比结果更有意义。毕竟，如此迅速地开展大规模的临床试验在以前是无法想象的。

来源：智通财经网智通财经APP讯，四环医药(00460)发布公告，该集团率先完成的马来酸桂哌齐特注射液(克林澳)治疗急性缺血性脑卒中的上市后确证临床研究的主要研究成果，日前发表于英国BMC期刊集团旗下的神经科专刊杂志BMC Neurology。有关药品大型临床确证性研究。研究成果的成功发表，使药品成为截至目前国内脑卒中领域内，继第一个成功完成上市后大型随机对照试验(RCT)确证性研究的后，又领先在国际SCI期刊发表其有效改善脑卒中患者预后，减少致残率的治疗急性缺血性脑卒中药品。BMC Neurology是国际10大期刊集团的一BMC集团下的神经科专刊，主要收录国际上有关神经科领域最新研究进展有关报道。文章自投稿到发表一共历时仅6个月时间，研究成果在国际SCI杂志的发表证明了国际同行专家对研究结果的高度认可和重视，研究结果有望对脑卒中诊治指南起到一定的参考价值。公告称，该研究纳入了年龄介于18至80岁的急性缺血性脑卒中发病48小时内的中重度患者，接受为期14天的研究药物治疗并完成第90天随访和评估。研究方案设计高度符合目前临床脑卒中患者的诊疗现状。研究结果显示，在主要疗效终点第90天的改良Rankin评分(m RS)上，马来酸桂哌齐特注射液组显著优于对照组。该研究终点反映了患者的残疾程度和预后，是目前国际上采用的评估脑卒中患者预后的黄金标准，该结果提示马来酸桂哌齐特注射液显著降低致残率，从而大大减少患者家庭和社会的经济负担；本次要疗效终点Barthel指数的评估结果，亦显示马来酸桂哌齐特注射液组显着优于对照组，该研究终点反映患者生活自理能力，提示马来酸桂哌齐特注射液可明显提高患者回归社会的能力。安全性方面，研究中未发现药品新的不良事件，其不良事件发生率跟对照组无明显差异。急性脑卒中作为一种发病率高、致残率高、病死率高及并发症多的疾病，已成为当前中国居民健康的重大威胁。《2018中国卫生健康统计提要》数据显示，2017年脑血管病占中国居民疾病死亡比例在农村人群为23.18 %、城市人群为20.52%，这意味着每5位死亡者中就至少有1人死于脑卒中，并且其3个月和1年时死亡╱残疾率分别为37.1%和33.8%。在美国心脏病的死亡率是脑卒中的4至5倍;而中国情况相反，脑卒中的发病率近20年来逐年增加，其死亡率是心脏病的2至3倍。目前国内外治疗急性缺血性脑卒中药物缺乏且现有药物缺乏临床循证证据，《中国急性缺血性脑卒中诊治指南2018》也建议进一步开展临床研究寻找有利于改善脑血循环的药物或方法。而研究结果显示，药品促进卒中患者90天后功能恢复效果显着，这意味着通过药品的有效治疗，大大减少了脑卒中患者的致残率，将至少有几十万人能正常回归社会。药品是弱钙离子拮抗剂，既可以有效改善脑缺血区域的血供，又可以避免其他钙离子拮抗剂导致的血压过低引起缺血部位的低灌注。药品由中国医学科学院研制成功，并于2002年注册上市，18年来已经积累了近600万人次的临床使用经验。研究由中华医学会神经病学分会前任主任委员、北京协和医院神经内科崔丽英教授牵头，由来自全国数十个省、市和直辖市的68家顶尖医院参与(包括北京协和医院、宣武医院、北京医院、解放军总医院、北京大学第一医院、吉林大学第一医院、北京军区总医院等全国知名的三级医院)，最终纳入了1301例受试者，这是国内自主研止的脑卒中治疗药品中参与中心最多、纳入样量最大的临床试验，为研究结果的可信度和可重复性提供了重要保障。集团相信随着研究结果的正式发布，药品也将凭借其确证性的疗效，使更多患者、家庭及社会受益的同时，重塑脑卒中治疗领域的新格局。

2020年，一场突如其来的疫情打破了我们的正常工作和生活，但中国肿瘤医生在ASCO、ESMO、WCLC、ASH等国际会议上依旧能不断传出中国好声音，在The Lancet Oncology、JCO等国际高影响力的专业期刊也是发文不断。为了推举出具有重要影响力和里程碑价值的原创研究，致敬这些值得铭记的人物和成果，肿瘤资讯举办了首届「金研奖」暨2020中国肿瘤十大原创研究。2020金研奖，致敬原创研究！肿瘤资讯特别邀请了2019年十大原创获奖的专家来展望学科的未来发展！徐建明教授采访视频 徐建明教授，博士生导师解放军总医院第五医学中心消化肿瘤科主任，教授，博士生导师中国抗癌协会大数据与真实世界专业委员会 副主任委员中国研究型医院 肿瘤学专业委员会 副主任委员中国临床肿瘤学会胃肠胰腺神经内分泌肿瘤专业委员会 主任委员第八届中国医师奖获得者国际NCCN肿瘤治疗指导《胃癌》、《结肠癌》 、《直肠癌》、《胰腺癌》中文版专家组成员《Annals of Oncology》胃肠（中文版）主编《Colorectal Cancer Research》、《The Oncologist》中文版、《中华肿瘤杂志》、《临床肿瘤学杂志》编委主要从事消化系统肿瘤的内科治疗和研究。曾在意大利国立癌症研究院做顾问医师两年。对分子靶向药物和传统化疗药物个体化治疗进行了系统研究，提出了靶向药物临床应用的新思路请您简单谈一谈中国临床肿瘤的原创研究近些年的发展和变化。中国自主抗肿瘤科研实力目前与国际领先水平还有多少差距？我们未来还可以有哪些创新的点或可以突破的方向？徐建明教授：这些年来中国肿瘤临床研究发生了翻天覆地的变化——国内企业研发的新药越来越多，而研究者承接的项目也越来越多，这是一个非常好的现象。以往一个药物在国外已经上市十几年才得以进入国内市场，而现在国外的药物还未进入国内，中国就已经开始了临床研究。因而当国外的药物申请注册适应证时，国内的相关临床研究进度会更快，紧接着第二年或第三年也申报了适应证。所以中国现在的很多抗肿瘤药物仅落后于国外3年左右的时间，格局已经发生了根本性的变化。这对于中国患者而言，非常有利。当然，其存在的不足也非常明显。第一个不足便是国内药企研发的创新药仍有相当部分是跟随国外药企的思路，所谓从0到1的真正原创性工作非常少。第二个不足是国内主要研究者（PI）真正自主创新的研究不够多。例如针对某一靶点的新药，可能国外在两三年前就已经开始试验了，而中国则是紧随其后仿制一个化合物或抗体，即真正大胆的创新还很少。在2020年，您所研究的领域中有哪些值得您称赞或关注的临床研究？徐建明教授：我的研究方向是消化道肿瘤，在2020年有几项研究让我印象非常深刻：在胃癌领域，一是CheckMate 649研究，二是ATTRACTION-4研究。这两项研究均始自国外，探索胃癌一线治疗中化疗联合PD-1单抗的疗效。其实早在2019年，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上曾报道过KEYNOTE-062研究，旨在评估化疗联合PD-1单抗是否优于单纯化疗。该项Ⅲ期研究分成三臂，分别为化疗组、PD-1单抗组，以及化疗联合PD-1组，但最终未能得出优效性结果。鉴于KEYNOTE-062研究的失败，中国绝大多数正在进行的Ⅲ期研究便停止了。而在今年的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上CheckMate 649研究和ATTRACTION-4研究的成功，又引起国内研究者的追随。诚然，CheckMate 649研究和ATTRACTION-4研究的成功原因值得深入讨论，例如亚洲人种所占比例较高，东西方胃癌的免疫环境不一样等，中国的PI需要去更多的思考和学习，在结合国外的研究思路上，做更多的自主创新，这值得大家反思！在肝癌领域，免疫检查点抑制剂联合抗血管生成靶向药物治疗肝细胞肝癌是另一个重大突破。大家可能看到了阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗Ⅲ期临床研究的成功，但其实中国早在2016年就已经开始免疫检查点抑制剂联合抗血管生成的背靠背研究，最早便是从我们中心开始的，可以说与国际同步。2018年，ASCO年会上的3篇报道引起了全世界的巨大反响，一是中国PD-1单抗联合阿帕替尼的报道，二是罗氏的阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗的报道，三是日本的帕博利珠单抗联合仑伐替尼的报道。3项研究均为Ⅰ期研究，结果很相似，疗效均取得了历史性的突破，抗癌管家-康爱管家，我们一起抗癌，治愈癌症不是梦。因为既往肝癌靶向药的疗效仅在5%~6%，而上述3项研究却达到了革命性的30%~50%。目前在中国，由我们中心牵头的PD-1单抗联合阿帕替尼的多中心 Ⅱ期临床研究已经完成，重复了Ⅰ期的研究结果，一线治疗有效率同样为46%，患者生存期达20个月以上，可以说是革命性的成果。本文转自肿瘤资讯（由“抗癌管家网站-康爱管家”转载分享）

目前全球规模最大、方法最科学、周期最长的NMN人体临床试验已在广东启动，将探索其在糖尿病前期干预方面的应用。NMN人体临床有望揭示NMN的适应症我国老龄化进程在不断加快，慢性疾病成为健康老龄化的“拦路虎”，其中糖尿病尤为严峻。相关数据显示，我国已经成为糖尿病患者人数最多的国家，高达1.164亿人，每8秒就有1人死于糖尿病及其并发症。赛立复(中国)首席代表、医学博士段志刚表示，目前糖尿病主流治疗方法大多关注糖后治疗，缺乏有效的糖前干预措施，“通过这个大规模的人体临床试验，我们希望找到一个有效的糖前干预方法，减轻巨大的社会医疗和家庭经济负担。”段志刚所指的“人体临床试验”是“运动联合NMN营养干预对中老年人糖尿病前期患者作用效果”项目，该项目隶属于国家科技部“主动健康和老龄化科技应对”重点专项中的“营养、运动对老年健康的影响和干预作用”项目，由广州体育学院主持，赛立复(中国)运营与科研中心受邀共同承担。段志刚表示，此次实验是目前全球规模最大、方法最科学、周期最长的NMN人体临床试验。据段志刚介绍，NMN，又叫β-烟酰胺单核苷酸，是细胞中存在的天然分子，在一些蔬菜、水果、肉中都含有，可以提升人体体内一种辅酶分子NAD+的水平。NAD+在人体代谢、应激、细胞分化等各种生物过程中都不可或缺。随着人年龄的增长，体内NAD+含量显著减少，难以维持身体的高效代谢和修复机制。已有研究发现，II型糖尿病患者的体内代谢器官中NAD+的合成受到了严重的损伤，需要及时补充适量的NAD+，从而改善葡萄糖耐受不良的情况。同时，NAD+也是抗衰蛋白Sirt1的激活剂，NAD+水平一旦提升，就能通过激活Sirt1去增强胰岛素的敏感性，刺激胰岛素的分泌，同时恢复脂肪酸β-氧化基因，补充糖尿病患者胰岛素分泌不足的情况。“此次的人体临床试验将进一步验证它在糖尿病前期干预的有效性。”段志刚说。一阶段试验最快于本月底完成在这项NMN人体临床试验中，研究小组一共招募了100名50-70岁的糖尿病前期人士作为受试者，采用随机双盲对照法，分两个阶段进行。第一阶段，60人每日补充相应剂量的NMN或安慰剂，持续6周，验证NMN对糖尿病前期人群的代谢、衰老指标的影响。第二阶段，40人分为运动干预组和营养干预组，各进行12周的干预，以监测运动和营养补充结合对糖尿病前期人群的影响。该实验已于2020年11月开始，目前正处于第一阶段。段志刚透露，第一阶段入组人群超预期，且绝大部分志愿者都反馈积极，预计第一阶段试验可于本月底或下月初完成。据介绍，此次临床试验将有望揭示NMN的适应症，不仅对糖尿病前期干预方法的探索有积极意义，对老龄化社会下减轻社会负担也有着积极的意义。据介绍，此项目涉及运动与营养联合干预，广州体育学院作为项目的主持方，有着极强的科研与人才优势，建校63年来培养了世界冠军60多人，其中奥运会冠军7人，拥有高水平的教学科研团队，承担过一大批国家级研究项目。赛立复(中国)运营与科研中心作为项目的共同承担者，是国家高新技术企业和博士后创新实践基地，在NMN的科研实力上也十分雄厚，赛立复NMN的安全标准已成为行业的最高标准，是科研机构、专业人士信赖的NMN品牌，因此被科技部项目选中为其提供NMN产品及技术支持。段志刚特别提到，赛立复(中国)运营与科研中心在深圳成立3年，就能参与到科技部项目中，与深圳的人才优势和政策支持分不开。深圳政府一直十分注重提升大健康行业的自主创新能力，制定了许多扶持政策和资助计划，推动行业的高质量发展。（文章来源：读创）

利用人工智能技术建设临床科研大数据平台。采用了Openstack作为数据平台私有云的解决方案，应用层使用Docker容器化的方案，数据库使用了开源数据库软件PostgreSQL，平台的应用主要由科研数据中心、临床大数据治理平台、智能科研检索、临床科研采集系统、全院级科研随访系统五部分组成。通过该平台临床研究人员获取数据将更便捷、科研管理更高效、探索新的研究方向更容易。基于临床科研大数据平台，能为医院各专科提供有效的科研服务，实现科研、论文和核心技术等方面的突破提升。随着医疗体制改革的深入，科研水平成为衡量医院发展水平的重要因素。科研大数据平台作为医院科研、教学工作的一个重要组成部分，在提高临床科研水平和培养医学研究人才方面发挥着十分重要的作用。如何为临床科研人员搭建平台，以有限的资源发挥最大效应，实现资源共享，最大限度地发挥科研支撑平台的作用，是目前大型综合性医院亟需解决的课题。研究背景 2017年国务院发布的《新一代人工智能发展规划》中提出要大力推广应用人工智能治疗新模式新手段，建立快速精准的智能医疗体系。随着大数据和人工智能的运用，国内外涌现了一大批借助医学信息学和机器学习技术进行临床研究数据分析挖掘，取得了丰硕成果。通过对医疗电子化数据的建模、分析、挖掘，并且基于数据二次利用所形成的进一步应用，已经成为医疗信息化、精准化、智能化的下一个核心发展方向。我国健康大数据和医疗人工智能行业尚处于起步阶段，基础薄弱。目前国内最有代表性的医疗人工智能产品，在于基于医疗影像的人工智能自动筛查和诊断系统，对胸片、皮肤照片、脑部影像等医学影像进行自动分析，并生成相应的影像诊断报告。但在其他人工智能的技术领域，例如自然语言处理、语音识别，以及通用的机器学习方法，目前在中国形成可落地的产品尚不多见 。基于临床科研大数据平台的架构与应用目前大部分医院已经建立了较为全面的医疗信息化支撑体系，无论是电子处方、医嘱套餐，还是临床路径、电子病历，在提高临床效率服务上下足了功夫，但由于临床数据分散在多个应用系统中（如EMR、LIS、PACS等），且都是非结构化的海量数据。本文通过人工智能技术的应用进行探讨，为有兴趣致力于研究大数据的临床科研工作者提供一点思路。技术架构研究采用了Openstack作为数据平台私有云的解决方案。通过使用Openstack搭建私有云平台，既可以获得类似阿里云等公有云的灵活、弹性、扩展性等云计算的优势，又可以降低安全风险。在应用层使用Docker容器化的方案。通过使用Docker容器化部署，每个服务运行在了一个独立的环境之中，互不干扰，也不会影响宿主机的环境，解决了长久以来生产环境与开发测试环境不一致导致的各种问题。同时，通过Docker提供的集群化以及资源分配功能，提供了更高的可用性，并提供了不停机升级的特性。数据库使用了开源数据库软件PostgreSQL。PostgreSQL作为当前最先进的开源关系型数据库管理系统，体现了极高的性能与稳定性，支持python、perl、c、R、Java、Javascript、PL/PgSQL等多种语言编写存储语言及扩展，支持多种特殊索引结构、支持自定义的数据结构、支持机器学习库以及GPU并行计算等。基于临床科研大数据平台的应用基于临床科研大数据平台的应用主要由以下几部分构成：科研数据中心、临床大数据治理平台、智能科研检索、临床科研采集系统、全院级科研随访系统等应用（表1）。在此治理和科研采集的基础之上，未来可支持科研统计分析及临床辅助决策。在人工智能支撑下，通过临床辅助决策应用到电子病历等业务系统中，将治疗评价、风险预测贯穿在诊疗流程，基于医院原有临床数据进行实时决策支持，最终实现临床采集-科研分析-指导临床的闭环。表1 临床科研大数据平台应用全院级专病科研数据中心通过将原有院内临床数据中心CDR，未充分结构化的病历、报告等文本数据，经过人工智能技术处理形成高质量、多维度的结构化数据，以满足科研检索、临床数据收集、统计分析的需要。结合科研采集、随访管理等系统采集的数据，进一步丰富“以患者为中心”的科研数据库。临床大数据治理平台基于自然语言处理、知识图谱、机器学习等AI引擎的大数据治理平台，实现各类临床数据的结构化、标准化和归一化等处理。针对数据驱动的临床研究场景，能够将医院积存的海量临床数据自动结构化、标准化成可被临床研究直接分析、利用的科研数据。治理后的结果为后续的临床应用提供了良好的数据基础。智能科研检索提供多维度、多病种符合专病模型的检索功能，从病历、诊断、用药医嘱、检验、检查报告、体征等结构化及非结构化文本中提取检索点位，个性化定制专病检索模型。支持通过入选和排除等集合运算实现研究人群的精确筛选，实现自动发现满足条件的新病人并自动入组，实时精准从海量病历中定位研究人群。临床科研采集系统在数据治理基础上，满足科研所需的病例报告表（CRF）设计与数据采集、科研项目管理、团队管理与多中心、权限设置与隐私、数据核查与质疑、数据导入导出等常见功能模块。高度结构化、规范化的病历数据，利于病例报告单（CRF）自动填写，科研流程管理支持研究全过程协同。全院级科研随访系统可有效解决院内外数据整合、患者依从性差、失访率居高不下的难题，在全面提升随访专业度、保证科研项目的顺利推进的同时，极大地提升科研人员的工作效率。随访平台从患者管理和科研需求出发，整合随访计划提醒、随访量表填写、智能科普患教、在线病情咨询、患者报告结局（ePRO）信息采集等功能；自动问答功能为患者提供准确的知识问答和健康建议，实现个性化健康宣教和科普。同时为满足临床科研需要，可将患者采集结果便捷地返回给专病科研库，实现对患者离院后健康信息的全量收集。结论与展望智能化的临床科研支持系统不仅能对历史病历数据进行快速检索浏览，而且能便捷地将临床数据应用于具体研究中，成为医院各科室开展临床研究提供高效的工具，加速推进学术研究及成果转化，释放积压的大量医疗数据潜在学术价值。同时在全院级临床科研大数据平台与应用平台上，实现了各业务系统历史数据及实时数据的整合、治理。经过治理后的数据保障临床科研数据质量，在此基础上各科室临床研究人员获取数据将更便捷、科研管理更高效、探索新的研究方向更容易，从而实现科研效率整体提升，不断提升学术研究能力，实现医院临床学术研究质和量提升。【引用本文：朱明宇. 基于临床科研大数据平台研究[J]. 中国数字医学,2020,15(7):17-18,35.】新媒体部： 010-81138718；81138717

我国首次多中心大样本子宫颈癌筛查随机对照临床研究结果10日在京发布。研究成果表明，在城市和农村基层医疗卫生机构现有服务能力条件下，采用高危型人乳头瘤病毒（HPV）检测作为宫颈癌初筛技术，具有较好的筛查效果与成本效益，为我国最终消除宫颈癌提供了科学证据。来自国家卫生健康委员会的信息显示，我国政府高度重视宫颈癌防治，自2009年起，将农村妇女宫颈癌检查列入国家重大公共卫生服务项目，在全国范围内推动宫颈癌筛查工作。截至2019年，全国已累计开展宫颈癌免费筛查超过1.2亿人次。世界卫生组织2020年11月发布了《加速消除宫颈癌全球战略》，提出到2030年全球致力于实现消除宫颈癌的阶段性目标。“对于我们这样一个大国，积极探索适合国情的宫颈癌防治实践经验非常重要。”北京协和医院郎景和院士表示，宫颈癌病因明确，高危型HPV的持续感染是引起宫颈癌的主要病因，但要进一步消除宫颈癌，仍需在我国及发展中国家建立并实施持续可行的方案。中国医学科学院肿瘤医院教授乔友林介绍，基于国家“两癌”筛查项目点，该研究项目共纳入60732名女性，随机分组采用高危型HPV检测、细胞学或醋酸/碘染色肉眼观察（仅农村地区）筛查方法，进行首次基线筛查和24个月后随访筛查。研究结果表明，在我国基层医疗卫生机构现有服务能力条件下，以高危型HPV检测为基础的宫颈癌筛查是有效方法，优于传统的细胞学和醋酸/碘染色肉眼观察筛查技术。卫生经济学评估结果显示，在农村地区每3至5年进行低成本高危型HPV检测，在城市地区每5年进行高危型HPV检测，是投入成本最小、收益最大的方法。专家指出，我国宫颈癌发病率和死亡率较高，首次多中心大样本随机对照的宫颈癌筛查研究，为解决全国适龄女性的宫颈癌筛查难题迈出关键一步。该研究是由郎景和院士和乔友林教授主持，全国41家三甲医院及县区级妇幼保健机构共同参与完成。（记者陈芳、彭韵佳）

南方农村报讯11月6日-7日，由中山大学附属第六医院与广东省医师协会胃肠外科医师分会、广东省南方肿瘤临床研究协会共同主办的“第七届广州消化道疾病周”会议，在广州举办。国内外领域顶尖专家、学者就消化内、外科领域最新进展作精彩报告。大会还发布了2020年中国十大消化道临床研究，传达了过去一年我国学者在消化道研究领域取得的重大成果，让国内医生能够及时了解到学科领域的前沿。来自复旦大学附属中山医院的汤文涛介绍了《贝伐珠单抗联合FOLFOX6对比FOLFOX6用于Ras突变型不可切除结直肠癌肝转移一线治疗》。据了解，约50%的结直肠癌者在病程中将出现肝转移，大多数无法手术，是导致患者死亡的主要原因。如果通过转化治疗，使肿瘤缩小后进行手术，患者5年生存率将从5%提升至30%以上。研究入组了241名Ras突变型结直肠癌肝转移患者，对比标准化疗和标准化疗联合靶向药贝伐珠单抗的方案，发现肝脏转化切除率从5%提升至23%，中位PFS(无进展生存期)从6个月提升至9.5个月，中位OS(生存期)从20.5个月提升至25个月。来自上海交通大学医学院附属仁济医院的邹天慧分享了《小檗碱对比安慰剂用于结直肠腺瘤复发的预防》。据介绍，早期大肠肿瘤可在内镜下实现早诊早治，大肠息肉在内镜下摘除，可以有效降低大肠癌的发生率，但腺瘤的复发率很高，在三年的时间内有将近一半患者会再次发生肠息肉。研究纳入了多中心的1108名散发型大肠腺瘤患者，发现应用治疗感染性肠炎的常用药——盐酸小檗碱(黄连素)，对术后预防腺瘤复发有明显效果，对比安慰剂组复发率降低了23%。来自福建医科大学附属协和医院的钟情介绍了《吲哚菁绿示踪介导的淋巴结清扫在腹腔镜根治性胃切除术中的应用》。研究显示，胃癌根治术中引入荧光导航技术，能够帮助医生识别周围有可能存在转移的微小淋巴或潜在淋巴病灶，对提高淋巴结清扫数量、改善患者预后具有积极作用。【记者】江玲【通讯员】简文杨 戴希安

来源：央视原标题：老药新用！科技部：药物临床研究注册105项 绝大部分是上市药物 今天（2月28日）下午，国务院联防联控机制召开新闻发布会，介绍新冠肺炎的防控和治疗有关情况，并答记者问。针对疫情发生以后临床实验注册，科技部社会发展科技司司长吴远彬介绍，初步统计，临床实验中心注册的临床研究大概有234项，其中药物的临床研究有105项。在药物研究当中就包括中药、化学药物、生物药，这些药物绝大部分都是已经上市的药物，就是老药新用，具有一定的安全保障。科技部社会发展科技司司长吴远彬表示，太多的药物实验也可能存在浪费资源的问题，甚至可能影响患者的治疗问题。目前国家卫健委、科技部、国家药监局等正在制定药物治疗临床研究规范。科技部社会发展科技司司长吴远彬：进一步统筹规范已上市药物的临床研究工作。第一个方面，进一步明确开展研究的条件。其中开展临床研究的药物应该为已上市药物并且经过体外实验和动物实验验证有效。研究的机构应该是县级以上新冠肺炎救治定点的医院，其中也包括方舱医院，研究的责任人应该是副高以上的职业医师，能对可能出现的风险制订预案和管理的措施。第二个方面，进一步规范研究的程序。开展药品临床研究的医院和负责人，要按照医疗机构开展临床研究项目管理的办法要求进行伦理的审查，按要求备案，开展全过程的质量控制和风险管控，相应的卫生和科技新增管理部门也要及时地收集辖区内医疗机构和科研机构开展的或将要开展的药物临床研究的信息，要及时上报到科研攻关组。科研攻关组将根据统一协调医疗机构这样一个要求来推介药物的临床研究任务，并统一发布药品临床研究的相关信息，强化统筹支援，提高研究的整体效率。第三个方面，研究是为了应用，所以要有序地加快这方面的应用。科研攻关组将效果较好的药品，推荐至联防联控医疗救治组，由医疗救治组研究是否扩大使用范围，或者是纳入到诊疗方案。

【制药网 行业动态】无论“创仿结合”还是自主创新，想要在未来的制药环境中生存下去，药企的研发管线都得带点“新”。近年来，国家不断出台政策鼓励药品创新，创新发展已是大势所趋。同时随着带量采购的全国扩围，普通仿制药进入微利时代。高技术壁垒的创新药已成为药企相继布局的研发方向。m.zyzhan.com/news/detail/78749.html在这一趋势下，伴随中国新药审评审批改革与全球新药加速上市，参与全球药物临床试验也已经越来越成为中国药企的重要工作。实际上，中国作为全球医药创新的重要阵地，自2016年后，中国政策环境、资本环境、人才环境、市场环境都在为中国医药产业创新铺就宏大序曲与乐章。而临床试验数量作为一项展示医药产业创新潜力的重要指标，它的量级就很大程度上反映了过去几年中国医药研发创新改革的成绩与影响力。根据数据显示，自2016年后，在中国开展临床试验的数量经历了快速增长。2016年~2019年，在中国开展的临床试验数量增长率保持在两位数。同比美国，只有2016年-2017年其临床试验数量增长率为10.17%，其余年份都是个位数。值得注意的是，2020年上半年，在中国开展的临床试验数量已经初次超过美国。若是延续此种趋势，那么2020年，中国将成为全球开展临床试验数量位居前列的国家。除此之外，从数据中还可以发现，可能是受2020年疫情的影响。2020年上半年，在中国开展的临床实验中，针对呼吸系统疾病和传染病的数量较多，针对肿瘤的临床试验数量排在第三位，其次是神经系统疾病、胃肠道疾病。值得一提的是，针对以上几类疾病领域，在2020年上半年，在中国开展临床试验的数量已经超过了美国。从以上国内临床试验数量持续增长可以看出，近年来在“4+7”带量采购、医保控费、两票制等政策影响下，多个企业产品销量、价格大幅下滑，销售和利润压力下，企业已经开始衡量自身发展战略，加速向创新转型。虽然因为企业规模、发展战略等因素导致的创新力度与速度各有不同，但创新是大势所趋已成为共识。实际上，从近期大批企业的公告中，可以明显发现在下半年，还有众多药企正在创新的方向上加速奔驰。如9月8日，再鼎医药/再生元提交的CD3/CD20双特异性抗体REGN1979注射液在中国获批临床，用于既往全身治疗后复发或难治的B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)患者。9月15日，安进/百济神州1类新药AMG 199在中国获批临床，拟用于治疗MUC17阳性的胃癌或胃食管交界部 (G/GEJ) 癌。总的来说，中国医药的未来在于创新，创新是中国医药产业参与国际竞争的生力军，也是中国医药产业转型升级夯实行业竞争力的重要力量。未来随着临床试验的陆续成功，国内创新药市场或将迎来大爆发。文章来源：制药网